BIOHAVEN, SPINAL MUSKÜLER ATROFI (SMA) IÇIN TALDEFGROBEP ALFA’NIN 3. FAZ ÇALIŞMALARINA ILK HASTASINI ALIYOR
07/07/2022
NEW HAVEN, Conn., 7 Temmuz 2022 /PRNewswire/ — Nörolojik ve nöropsikiyatrik hastalıkları hedefleyen yenilikçi, geç aşama ürün adaylarından oluşan bir portföye sahip, ticari aşamadaki bir biyofarmasötik şirketi olan Biohaven Pharmaceutical Holding Şirketi Ltd. (NYSE: BHVN), bugün, SMA’da taldefgrobep alfa’nın güvenliğini ve etkinliği değerlendiren Faz 3 klinik denemesi için hasta toplamaya başladığını duyurdu.
Taldefgrobep, diğer onaylanmış tedavilerle birlikte kullanıldığında SMA hastaları kişilerde kas kütlesini ve gücünü artırma potansiyeline sahip, araştırma aşamasında olan, kas hedefli bir rekombinant proteindir. Taldefgrobep, iskelet kası büyümesini sınırlayan doğal bir protein olan miyostatini iki mekanizma yoluyla hedef alıyor: Miyostatini doğrudan düşürmek ve oluşması için ana akış sinyal mekanizmalarını bloke etmek. Miyostatin inhibisyonu, gelişimsel ve fonksiyonel dönüm noktalarına ulaşmak için gereken iskelet kası büyümesini aktif miyostatinin sınırlayabildiği bir dizi nöromusküler durumu olan çocuklar ve yetişkinler için potansiyel bir terapatik stratejidir.
Biohaven Nöroloji Kıdemli Başkan Yardımcısı M.D. Irfan Qureshi şunları söyledi: “Bu, taldefgrobep programı ve SMA hastaları için önemli bir kilometre taşıdır. Bu zorlu hastalıkta tedavilerde büyük adımlar atıldı. Yine de, hastalığın neden olduğu yürüme güçlüğü gibi kalıntı zayıflık ve işlevsel bozuklukların ele alınmasına yönelik karşılanmamış önemli bir ihtiyaç bulunmaktadır. Bu hasta odaklı çalışmayı geliştirmek için bizi memnuniyetle karşılayan ve bizimle birlikte çalışan SMA topluluğuna müteşekkiriz.”
RESILIENT, halihazırda stabil bir nusinersen veya risdiplam dozu almakta olan veya onasemnogen abeparvovec- xioi ile tedavi öyküsü olan katılımcılar için yardımcı bir tedavi olarak taldefgrobep’in etkililiğini ve güvenliğini plaseboya kıyasla değerlendirmek üzere tasarlanmış, Faz 3 plasebo kontrollü, çift kör bir çalışmadır. Çalışma, hastaların ayakta olma durumuna veya SMA tiplerine dayalı olarak sınırlandırılmamıştır.
Nadir Hastalıklar Araştırması Klinik Araştırma Direktörü MD Han Phan, “Nöromusküler sağlığa odaklanan ek yeni tedavilerle ilerleme kaydedildiğini görmekten mutluyuz. Mevcut tedavilere rağmen, birçok hasta hala önemli derecede zayıflık ve düşük işlevsellik seviyeleri yaşadığından, SMA için güvenli ve etkili destekleyici tedavilere yönelik karşılanmamış yüksek bir ihtiyaç devam etmektedir. SMA ile yaşayan insanların yaşam kalitesini iyileştirmeye yardımcı olmak için ek araştırmalara ihtiyaç var.” dedi.
Biohaven, bu randomize, çift kör, plasebo kontrollü küresel denemeye yaklaşık 180 hasta almayı umuyor. Daha fazla bilgi için SMATrials.com or https://clinicaltrials.gov/ (NCT05337553).
Taldefgrobep Alfa Hakkında
Taldefgrobep alfa (BMS-986089 olarak da bilinir), özellikle miyostatine (GDF-8) bağlanmak üzere tasarlanmış modifiye edilmiş bir adnektindir. Taldefgrobep, serbest miyostatini azaltan ve miyostatin-taldefgrobep kompleksi ile bir Aktivin 2b reseptör antagonisti olarak işlev gören tamamen insani anti-miyostatin rekombinant bir proteindir.
Adnektinler, insan serumunda doğal olarak bol miktarda bulunan hücre dışı bir protein olan insan fibronektinine dayanan yerleşik bir tescilli protein terapötik sınıfıdır. Bir adnektinin içsel özellikleri, yüksek potansiyelli, özgüllük, stabilite ve uygun yarı ömür dahil olmak üzere başarılı bir ilaç yapmak için gereken özelliklerle uyumludur.
Çeviri: Fatih Kaygısız
Kaynak: Biohaven Enrolls First Patient in Phase 3 Trial of Taldefgrobep alfa in Spinal Muscle Atrophy (SMA)