SMA hastalığının onaylanmış ilk ilacı olan Spinraza’nın ilaç denemeleri devam ediyor. Biogen bugün, Devote isimli klinik çalışmada ilk hastanın tedavisine başlandığını 2 Nisan 2020 tarihinde duyurdu.
Bu çalışma, Spinraza’nın (Nusinersen) SMA hastalığının tedavisi için şu anda onaylanmış olandan daha yüksek bir dozda uygulandığında, güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve potansiyelini değerlendirmek üzere tasarlanmıştır.
2. ve 3. faz ilaç denemesi olarak yürütülen ve rastlantısal, plasebo-kontrollü ve doz artırıcı olan bu çalışma, dünya çapında yaklaşık 50 farklı merkezde gerçekleştirilecektir. Şirket, her yaştan SMA hastası bireyi bu çalışmaya dahil etmeyi amaçlamaktadır.
Söz konusu ilaç denemesi 3 bölümden oluşacaktır:
- İlk tedavi grubu, 14 gün arayla iki yükleme dozunu 50 miligram (mg) olarak alıp ardından dört ayda bir 28 mg’lık bir idame dozu alacaktır.
- İkinci bir tedavi grubu, halihazırda ABD Gıda ve İlaç İdaresi ‘nin onayladığı (FDA) dört yükleme dozu ile her dört ayda bir 12 mg idame dozu alacaktır.
- Üçüncü tedavi grubu ise, halihazırda onaylanmış Spinraza dozundan çalışmada test edilen yüksek doza geçiş yapan hastaların güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için açık etiketli bir değerlendirme olacaktır.
Haberin orijinali için aşağıdaki linke tıklayabilirsiniz. (İçeriğin dili İngilizcedir).
(Bu haberin çevirisine sağladığı katkılar için Uğur Cem Gürpınar’a teşekkür ederiz.)