Biogen şirketi bugün Spinraza (Nusinersen) ilaç geliştirme programında bazı güncellemeler yapmakta olduğunu duyurdu. Bu güncellemeler Devote adlı dünya çapında yürütülecek bir denemeyi de içeriyor. Bu çalışma ile daha yüksek dozda Spinraza verilmesinin SMA hastalarında daha fazla etki oluşturup oluşturmadığına bakılacak.
Birkaç yıldır süren SHINE adlı denemeden alınan uzun-vadeli veriler 6 yıldır ilaç almakta olan ve bazıları 21 yaşına ulaşan hastalarda hareket fonksiyonlarının korunduğunu veya iyileştiğini gösterdi.
Üç bölümden oluşan deneme açık-etiketli bir değerlendirme aşamasını, kontrol grubu olan bir tedavi safhasını ve son olarak yine açık-etiketli bir tedavi safhasını içerecek.
Güvenlik değerlendirmesinden sonra deneme iki grubu kıyaslayarak devam edecek. Bunlardan ilki 15 gün arayla 50 miligram ilaç alıp ardından 4 ayda bir 28 mg ilaç alacak. İkinci grup ise FDA tarafından onaylanan şekliyle ilaç alan, yani 4 yükleme dozunun ardından her 4 ayda bir 12 mg ilaç alan hastalardan oluşacak.
Denemenin üçüncü ve son aşaması açık-etiketli bir değerlendirme safhası olacak. Bu aşamada ilaç almakta olan hastaların FDA’nın onayladığı mevcut doz yapısından denemedeki yeni yapıya nasıl aktarılacağı gözlemlenecek.
Bunlara ilaveten Spinraza’nın 2. ve 3. tip SMA hastalarındaki uzun vadeli sonuçlarını gösteren yeni veriler Avrupa Çocuk Nörolojisi Cemiyeti’nin (EPNS) Atina’da 17-21 Eylül 2019 tarihlerinde toplanacak olan 13. kongresinde sunulacak.
Haberin aslını okumak için tıklayınız.