Biogen, Avrupa İlaç Kurumu olan EMA tarafından Spinraza için yüksek doz planına “pazarlama izni” verildiğini açıkladı. Bu yüksek doz planı; 50 mg/5 mL ve 28 mg/5 mL dozlarından oluşuyor.
Bu onayla birlikte Avrupa Birliği’ndeki Spinraza izin metni güncellendi ve bu yüksek doz planı eklendi.
Yeni Doz Planı Nasıl Uygulanıyor?
Spinraza’nın yeni yüksek doz planında başlangıç dönemi daha hızlı ilerliyor:
- Başlangıç (yükleme) dönemi: 14 gün arayla iki kez 50 mg’lık ilaç veriliyor.
- Devam (idame) dönemi: sonrasında 4 ayda bir 28 mg’lık uygulama yapılıyor.
Daha önce Spinraza’nın 12 mg dozuyla tedavi alan SMA hastaları için yüksek doza geçiş şöyle tarif ediliyor:
- Bir sonraki 12 mg dozu yerine bir kez 50 mg veriliyor,
- Sonra 4 ayda bir 28 mg ile devam ediliyor.
İlaç Denemesinin Ayrıntıları
Bu onay, Devote adlı çalışmadan gelen bulgularla destekleniyor. Çalışmada, Spinraza’nın 50 mg ve 28 mg şeklindeki yüksek doz planının; hem daha önce hiç tedavi almamış hem de daha önce Nusinersen kullanmış bazı SMA hastalarında fayda sağlayabildiği görüldü.
Çalışmanın ana grubunda; daha önce tedavi almamış ve hastalığın belirtilerini taşıyan bebeklerde, yüksek doz planı alanlarda hareket becerilerinde ölçülen iyileşme; geçmişteki Endear çalışmasına dahil olmuş ve tedavi almamış benzer bir grupla karşılaştırıldığında belirgin biçimde daha iyi bulundu (Ölçümler CHOP-INTEND ölçeğine göre yapıldı). Ayrıca daha önce düşük doz alan ve yüksek doza geçen farklı yaş ve SMA tiplerindeki kişilerde de hareket becerilerinde iyileşmeler görüldü (Ölçümler Hammersmith ölçeğine göre yapıldı).
Uzman görüşü
Roma’daki Katolik Üniversitesi’nden Prof. Eugenio Mercuri, Devote sonuçlarının; yeni doz seçeneğinin, yan etkiler açısından genel olarak 12 mg planına benzer bir tabloyla anlamlı sonuçlar sağlayabileceğine dair umut verdiğini söyledi. Mercuri, SMA tedavisinde büyük ilerleme olsa da hâlâ zorlayıcı alanlar bulunduğunu, bu onayın da bu zorlukları azaltma yolunda önemli bir adım olduğunu belirtti.
Güvenlik ve diğer notlar
Çalışma boyunca yüksek doz planı genel olarak hastalar tarafından tolere edilebilir bulundu. Uzun süreli takip bölümünde de yeni bir yan etki bildirilmedi.
Devote çalışmasında, yüksek doz alanlarda daha sık görülen (en az %10) durumlar arasında şunlar sayıldı:
- Zatürre
- Covid-19
- Yemek/yiyeceğin soluk borusuna kaçmasına bağlı zatürre
- Yetersiz beslenme
Diğer bilgiler
Ürünle ilgili güncellenmiş resmi bilgi metninin Avrupa İlaç Kurumu sitesinde yayımlanacağı belirtildi: https://www.ema.europa.eu
Bu yüksek doz planı Japonya’da da onaylanmış durumda. Öte yandan Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi FDA’nın konuyu incelemesi sürüyor; karar için beklenen tarih 3 Nisan 2026.
Devote çalışması nedir?
Devote, Spinraza’nın daha yüksek dozla verilmesinin güvenliğini, vücuttaki seyrini (ilacın vücutta nasıl dağılıp işlendiğini) ve etkisini değerlendirmek için tasarlanmış bir çalışmadır. Çalışmaya, farklı yaşlardan ve farklı SMA tiplerinden yaklaşık 140 hasta katıldı ve 42 merkezde yürütüldü.
Çalışma üç bölümden oluştu:
- A Bölümü: Güvenliğe odaklanan, herkesin hangi dozu aldığının bilindiği ilk grup
- B Bölümü: Karşılaştırmalı ana bölüm (bazı kişiler rastgele seçilerek farklı doz planlarına alındı)
- C Bölümü: Daha önce 12 mg alan çocuk ve yetişkinlerin yüksek doza geçişinin değerlendirildiği bölüm
B Bölümünde:
- Bebeklikten itibaren SMA hastası olan ve daha önce tedavi almamış 75 kişi ana gruptu.
- Daha geç başlangıçlı SMA hastası olan ve daha önce tedavi almamış 24 kişi ise destekleyici gruptu.
Ana ölçüm, 6 ay sonunda CHOP-INTEND puanındaki değişimdi. Karşılaştırma için Endear çalışmasından seçilmiş, tedavi almamış benzer bir grup kullanıldı.
C Bölümünde ise 12 mg’dan 50/28 mg planına geçen 40 çocuk ve yetişkin yer aldı.
Haberin Kaynağı: