ABD’li AveXis şirketi, Dünya Kas Cemiyeti Kongresi’nde gen tedavisi ilacı olan Zolgensma’nın denemelerine dair yeni veriler yayınladı.
Buna göre özetle şu sonuçlar açıklandı.
- 2 ila 5 yaş arasında olan hastaların Hammersmith puanlarında yaklaşık 9 aylık bir süre zarfında ortalama 5.9 puanlık artış görüldü.
- Bu değer, klinik olarak anlamlı bir ilerleme olarak kabul edilen 3 puanın yaklaşık iki katıdır.
- 2. tip hastalar, eğer ilaç almazlarsa HFMSE (Hammersmith) puanlarında sürekli olarak düşme olur. Ve hayatlarında tekerlekli sandalyeye ihtiyaç duyarlar.
Açıklamanın aslını okumak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir).