10 Haziran 2020 günü AveXis İsviçre’den Dr. Azharul Mannan, Tara Pense, Spyridon Kounadis ile Luna Pharma’dan Dr. Can Kaya ve Ebru Sayan ile telekonferans vasıtasıyla bir toplantı gerçekleştirdik. Zolgensma’nın Avrupa İlaç Kurumu EMA’dan aldığı onayı ve diğer konuları konuştuk.
Konu başlıklarını ve verilen cevapları paylaşıyoruz.
1. EMA tarafından verilen onaydan sonra Avrupa’da ne olacak? 21 kilogram sınırını kim belirledi? Şimdi Almanya’da Spinraza alan bütün hastalar Zolgensma’ya mı geçecek? Ayrıca 13,5 kg veya 2 yaşın üzeri hastalar için sınırlı veri ve bulgu olduğu ifade ediliyor; bunun anlamı ne olacak?
Cevap:
Avrupa’da 21 kilogram sınırını EMA koydu, Avexis belirlemedi. FDA’nın onayından farklı bir sonuç çıktı; sebebini bilmiyoruz, EMA’nın kendi takdiridir
Almanya’da EMA’nın koyduğu şartları karşılayan hastalar, eğer doktorları da uygun görürse Zolgensma almaya başlar. Bir süre hastaların önemli bir bölümü Spinraza almaya devam edecektir. Hastalar eğer Zolgensma için şartları karşılamıyorlarsa veya doktorları uygun görmüyorsa mevcut tedavi ne ise onunla devam etmeleri elbette en doğrusudur.
Diğer ülkelerin her birinde Avexis ile ülkenin kurumları arasında Zolgensma’nın listeye eklenmesi ve ödeme kapsamına alınması için görüşmeler olacaktır. 2 yaşın üstünde veya 13,5 kg ağırlığın üstündeki hastalar için bizim açımızdan da yeni bir tecrübe olacak. O konularda henüz bir şey söyleyemiyoruz.
2. Avexis’in Türkiye’deki yol haritası nedir? Türkiye’de Zolgensma’yı TİTCK henüz Yurtdışı İlaç Listesi’ne almadı, yani bu ilaç T.C. Sağlık Bakanlığı tarafından tanınmıyor.
Cevap:
Türkiye bizim için öncelikli bir ülke. Avexis ve Türkiye temsilcileri olarak TİTCK ile sürekli görüşmekteyiz ve yine görüşeceğiz. Zolgensma’nın Yurtdışı İlaç Listesi’ne alınması için talebimizi tekrar ileteceğiz.
Covid-19 salgını nedeniyle bu görüşmeler bir süre sekteye uğradığı, fakat sonrasında gelerek Türkiye’deki ilgili devlet kurumlarıyla yüz yüze de görüşeceğiz.
3. Hakemli bilimsel dergilerde Zolgensma ile ilgili makaleler çıkacak mı? Bunlar olmadan yayınlanan veriler ciddiye alınmayabiliyor.
Cevap:
“2021’in başından önce bir makale yayınlanması planlanmıyor. Yayınlanacak ilk makale 1. tip SMA hastalarını içeren STRIVE denemesi için olacak.”
4. Bu ilacın uygulanmasındaki sorunların nasıl aşılması öngörülüyor? AAV9 virüsüne karşı hastalar antikor geliştirebiliyor. Ayrıca kişiye özel bir hazırlık aşaması var.
Cevap:
AAV9 virüsüne karşı antikor geliştiren hastaların toplama oranı bebeklerde %2-3, ise çocuklarda %12 civarında. Yani hastaların büyük kısmının ilacı almasına mâni bir durum oluşmuyor.
AAV9 virüsü için antikor testi sadece Hollanda’da yapılıyor. Avrupa ve Orta Doğu’dan gelecek bütün hastaların testleri orada yapılacak, bölgedeki tek lisanslı merkezimiz orası.
İlaç hastanın kilosuna göre hazırlanıyor ve belli bir süre içinde hastaya verilmek üzere gönderiliyor. Bu konuların her ikisi de özel düzenlemeler gerektiriyor. Bu konuları TİTCK ile sırası geldiğinde görüşeceğiz.
5. Zolgensma’nın SMA hastaları üzerinde yürütülen denemeleriyle ilgili son durum nedir?
Cevap:
2-5 yaş arası hastalarda yürütülen STRONG denemesi durdurulmuştu. FDA’nın yakın zamanda yeniden başlatmasını bekliyoruz.
5-18 yaş arası REACH denemesi de STRONG ile aynı kapsamda olduğu için şu anda FDA’nın kararı bekleniyor. Ayrıca Covid-19 salgını da bu işleyişleri çok yavaşlattı.
REACH denemesinin yürütüleceği ülkelere Türkiye de dahil; ancak bunun dışında herhangi bir bilgi veremeyiz.
6. Zolgensma’nın yan etkileri nelerdir?
Cevap:
Karaciğer enzimlerini yükselttiği biliniyor. FDA onay verdiğinde de bu durum kaydedilmişti. Bunu yaşayan hastalar sıkı kontrol altında tutuluyor.
Karaciğer konusu haricinde yeni bir ciddi yan etki yok. Hafif yan etkiler bulunuyor.
7. Erken Erişim (AveXis MAP Programı) ne durumda? Bunu bir “Hayat Piyangosu” olarak görenlerdeniz; ayrıca buna Türkiye’den başvuru bile yapılamadığını da hatırlatmak isteriz.
Cevap:
Bu program devam ediyor, ancak bundan yararlanan hastaların sayısını sizinle paylaşamayız. Onbeş günde bir dünyada seçilen ve şartları karşılayan 1 hastaya Zolgensma ücretsiz olarak veriliyor.
Türkiye’de Zolgensma henüz Yurtdışı İlaç Listesi’nde olmadığı için hekimler hastaları adına MAP programına başvuramıyorlar. Bunun farkındayız, ancak ne zaman çözülebileceğini bilmiyoruz.