Novartis grubu bünyesindeki ABD’li gen tedavisi şirketi olan AveXis bugün yaptığı basın açıklamasında şunları bildirdi:
Zolgensma (AVXS-101) adlı ilacımızı dünya çapında 2 yaşın altındaki hastaların bir kısmına vermek için bir Erken Erişim Programı (MAP) başlattığımızı duyurmak isteriz. Bu hastalar, ilacın henüz onaylanmadığı ve piyasaya çıkmadığı bir ülkede yaşıyor olmak şartıyla bu programa katılabileceklerdir.
Üretim imkânlarımızı genişletmeye devam ediyoruz; fakat şu anda AVXS-101’i üretebilecek tek bir tesisimiz bulunuyor. Önceliğimiz bu ilacı onaylandığı veya onay bekleyen ülkelere ve elbette klinik denemelerin yürüdüğü yerlere verebilmektir. Bu kapsamda bir erken erişim programı başlatmaya karar verdik.
AveXis, sınırlı sayıda ilacın dünyanın geneline dağıtımını sağlayabilecek ve herhangi bir çocuğu da ya da ülkeyi öne çıkarmayacak olan eşitlik, klinik ihtiyaç ve erişebilirlik ilkelerine dayalı bir program tasarladı. Bu kapsamda şirketimi bağımsız bir biyo-etik danışmanlık kurulu ile de birlikte çalışmaktadır.
Küresel olarak yürütülecek olan MAP programı 2020 yılının Ocak ayında başlatılacaktır. Yılın ilk yarısında 50; ikinci yarısında ise 50 doz ilaç verilecek ve böylece senenin sonunda 100 doza ulaşılacaktır. AveXis’in amacı bunun uzun vadeli bir taahhüt olmasını sağlamaktır; böylece sonraki yıllarda da tedariğe bağlı olarak 6 aylık paketler halinde hastalara bu ilacın verilebilmesi sağlanacaktır.
AveXis’te tıbbın yeni ve gelişen bir alanı olan tek seferlik gen tedavilerine erişimi kolaylaştırmak için ciddi şekilde çalışıyoruz. Bu erken erişim programının dünyadaki bütün hastalar ve aileleri için bir çözüm olmayacağının bilinciyle Zolgensma’yı bütün ülkelere yaymak için çalışmaya devam ediyoruz
AveXis şirketinin sitesindeki haberin orijinalini okumak için tıklayınız.
Notlar
- SMA Benimle Yürü Derneği olarak bu konuda gelişmeler oldukça bilgilendirme amaçlı duyurular yapacağız.
- AveXis’in başlattığı Managed Access Program, kısaca MAP, “Erken Erişim Programı” olarak çevrilmiştir.