Scholar Rock, Faz 3 SAPPHIRE çalışmasında Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalarında apitegromab tedavisinin birincil son noktaya ulaştığını duyurdu. Çalışma, SMA hastalarında motor fonksiyonlarını iyileştirmede apitegromab’ın plaseboya kıyasla anlamlı ve klinik olarak faydalı sonuçlar verdiğini gösterdi.
7 Ekim 2024
- Apitegromab, 52. haftada Hammersmith Fonksiyonel Motor Skalası Genişletilmiş (HFMSE) ile ölçülen motor fonksiyonunda, Apitegromab alan hastalarda plaseboya (mevcut standart bakım) kıyasla istatistiksel ve klinik olarak anlamlı iyileşme ile birincil son noktaya ulaştı.
- Apitegromab alan hastaların %30.4’ü HFMSE’de 3 puandan fazla iyileşme gösterirken, plasebo alan hastaların yalnızca %12.5’i bu iyileşmeyi gösterdi.
- Apitegromab alan hastalar, 8. haftada yapılan ilk ölçüm noktasından itibaren plaseboya kıyasla erken motor fonksiyon iyileşmesi gösterdi ve bu fayda 52. haftada HFMSE ile ölçülen şekilde devam etti.
- Apitegromab alan hastalar, tüm yaş gruplarında (2-21 yaş) motor fonksiyonlarında klinik olarak anlamlı bir iyileşme yaşadı.
- SAPPHIRE çalışmasındaki güvenlik profili, Apitegromab’ın SMA hastalarındaki 48 aylık tedavi deneyimiyle Faz 2 TOPAZ çalışmasında gözlemlenen uzun dönem güvenlik profiliyle tutarlıydı.
- Scholar Rock, 2025 yılının ilk çeyreğinde ABD Biyolojik Lisans Başvurusu (BLA) ve Avrupa Birliği pazarlama yetkilendirme başvurusunda bulunmayı planlıyor.
- Scholar Rock, bugün saat 08:00’de bir Yatırımcı Çağrısı düzenleyecek.
CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–7 Ekim 2024— Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), Spinal Musküler Atrofi (SMA), kardiyometabolik bozukluklar ve protein büyüme faktörlerinin temel bir rol oynadığı diğer ciddi hastalıklar için yenilikçi tedavileri geliştiren ileri aşama bir biyofarmasötik şirket olarak, SMA hastalarında kas hedefli araştırma tedavisi olan Apitegromab’ın etkinliğini ve güvenliğini değerlendiren Faz 3 SAPPHIRE (NCT05156320) klinik çalışmasından olumlu üst düzey sonuçlar açıkladı.
Çalışma, kronik standart bakım tedavileri (Nusinersen veya Risdiplam) alan SMA hastalarında motor fonksiyonunda plaseboya kıyasla istatistiksel olarak anlamlı ve klinik olarak anlamlı iyileşme göstererek birincil son noktaya ulaştı. 20 mg/kg ve 10 mg/kg dozlarındaki Apitegromab’ın farmakolojik profili benzer olduğundan, istatistiksel analiz planı, plaseboyla karşılaştırıldığında her iki dozun (10 mg/kg ve 20 mg/kg) birlikte analiz edilmesini ve ayrıca 20 mg/kg dozunun ayrı analiz edilmesini önceden belirlemiştir. Önceden belirlenmiş istatistiksel analiz planına göre, sadece bir analizde istatistiksel anlamlılık sınırı ≤ 0.05’i aşarsa p-değeri (≤0.025) daha katı kabul edilir (Hochberg çokluluk düzeltmesi).
- Ana etkililik popülasyonunda (2-12 yaş), başlangıç noktasından HFMSE’deki değişikliklerde Apitegromab alan tüm hastalar (10 mg/kg ve 20 mg/kg, n=106) ile plasebo alanlar (n=50) arasında ortalama fark 1.8 puandı (p=0.0192). 20 mg/kg Apitegromab alan hastalarda (n=53) plaseboya kıyasla 1.4 puanlık ortalama fark gözlendi (p=0.1149).
- 10 mg/kg dozunun önceden belirlenmiş analizine göre, Apitegromab’ın 10 mg/kg dozunu alan hastalar (n=53), plaseboya kıyasla 2.2 puanlık bir iyileşme gösterdi (nominal p=0.0121).
- SAPPHIRE çalışmasından elde edilen PK/PD verilerine dayanarak, 10 mg/kg ve 20 mg/kg doz grupları için benzer düzeylerde hedef etkileşim gözlendi.
Motor fonksiyon sonuçları ana etkililik popülasyonunda ve 13-21 yaşındaki keşif popülasyonunda tutarlı ve anlamlıydı. Apitegromab alan hastaların %30’u HFMSE’de 3 puandan fazla iyileşme gösterirken, plasebo alan hastalarda bu oran %12.5’ti. Apitegromab alan hastalar, 8. haftada yapılan ilk ölçümden itibaren plaseboya göre erken motor fonksiyon iyileşmesi gösterdi ve bu fayda, 52. haftada HFMSE ile ölçülen şekilde genişledi. Çalışmanın tamamlanmasının ardından, SAPPHIRE hastalarının %98’i (185/188) devam etmekte olan ONYX açık etiketli genişletme çalışmasına kaydoldu.
Scholar Rock CEO’su Dr. Jay Backstrom, “Apitegromab’ın Faz 3 SAPPHIRE klinik çalışmasında birincil son noktaya ulaşmasından dolayı çok mutluyuz. Sonuçlar, SMA hastalarında motor fonksiyonunda güçlü ve klinik olarak anlamlı bir iyileşme olduğunu açıkça göstermektedir,” dedi. “Scholar Rock’ta, Apitegromab’ın potansiyel olarak dönüştürücü faydalarını ABD, Avrupa ve dünyanın dört bir yanındaki SMA hastası çocuklar ve yetişkinlere ulaştırmak için büyük bir aciliyetle çalışıyoruz.”
Apitegromab tedavisi, tüm yaş gruplarında iyi tolere edildi. 10 mg/kg ile 20 mg/kg dozları arasında olumsuz olay (AE) profillerinde klinik olarak anlamlı bir fark gözlenmedi. SAPPHIRE klinik çalışmasında yeni güvenlik bulgularına rastlanmadı; bu profil, Faz 2 TOPAZ çalışmasında gözlenenlerle uyumluydu ve kesilme tarihine kadar dört yıldan fazla tedavi süresi içeriyordu. Ciddi olumsuz olaylar (SAE’ler), altta yatan hastalık ve hastaların aldığı mevcut standart bakım ile uyumlu olarak değerlendirildi; Apitegromab ile ilgili olarak değerlendirilen ciddi olumsuz olay gözlenmedi. Olumsuz olaylar nedeniyle çalışma ilacı kesintisi yaşanmadı.