- Etken maddesi Risdiplam olan Evrysdi, artık Avrupa Birliği kapsamında doğumdan itibaren bebekler de dahil olmak üzere her yaştan SMA hastasının tedavisinde kullanılabilir.
- Bu onay, Evrysdi ile tedavi edilen bebeklerin çoğunluğunun 12 aylık tedavi sonunda sağlıklı bebeklere özgü zaman dilimleri içerisinde ayakta durabildiğini ve yürüyebildiğini gösteren devam eden Rainbowfish çalışmasından elde edilen ara verilere dayanmaktadır.
- Evrysdi, invaziv olmayan tek SMA tedavisidir ve 100 ülkede onaylanmıştır. Bugüne dek Evrysdi ile dünya çapında 11.000’den fazla hasta tedavi edilmiştir.
Avrupa Komisyonu’nun Evrysdi (Risdiplam) Avrupa Birliği pazarlama yetkilendirmesinin, 1., 2. veya 3. tip SMA klinik teşhisi konmuş bebekleri veya doğumdan itibaren iki aya kadar olan yaşlardaki 1’den 4’e kadar SMN2 kopyasına sahip bebekleri içerecek şekilde genişletilmesini onayladığını bugün duyurdu. Hastalığın belirtisini taşımayan bebeklerde doğumdan altı haftaya kadar süren Rainbowfish denemesinin devam eden geçici verileri, 1. tip SMA hastası bebekler için pazarlama onayının genişletmesini destekledi.
SMA Europe Başkanı Dr. Nicole Gusset “SMA topluluğu, Avrupa Komisyonu’nun Evrysdi’nin doğumdan itibaren kullanımını genişletme kararını memnuniyetle karşılıyor” dedi ve “Motor nöronları en erken yaşta korumak ve geri dönüşsüz kaybı önlemek, bir kişinin gelecekteki hareket ve fonksiyon yeteneği üzerinde önemli bir etki yapabilir. Yenidoğan taraması da dahil olmak üzere teşhisi geliştirmeye devam etme ve SMA ile yaşayan tüm bireylerin ilaçlara erişimini sağlama konusundaki işbirliği çabalarını dört gözle bekliyoruz.” şeklinde sözlerine devam etti.
Roche’un Baş Medikal Yöneticisi ve Küresel Ürün Geliştirme Başkanı Dr. Levi Garraway “Bu etiket uzantısıyla, bebekleri doğumdan hemen sonra Evrysdi ile tedavi edebiliyoruz ve sağlıklı çocuklara benzer bir şekilde oturma, ayakta durma ve yürüme gibi dönüm noktalarına ulaşmaları için onlara en büyük şansı sunabiliyoruz.” dedi.
Bu ona, en az bir yıllık çalışma değerlendirmelerini tamamlayan, SMN2 geninin 2 veya 3 kopyasına sahip altı bebeği içeren Rainbowfish çalışmasının ara analizine (n=18) dayanmaktadır. Bu bebeklerden %100’ü bir yıllık Evrysdi tedavisinin ardından oturabildi, %67’si (4/6) ayakta durabildi ve %50’si (3/6) bağımsız olarak yürüyebildi. Tüm bebekler kalıcı solunum cihazına bağlanma gerekmeden 12. ayın sonunda hayattaydı.
Rainbowfish verileri, Evrysdi’nin hastalığın belirtilerini taşımayan bebeklerdeki güvenlik profilinin, semptomatik SMA hastaları ile yapılan önceki çalışmalarda görülen güvenlik profiliyle tutarlı olduğunu göstermektedir. En sık görülen yan etkiler ateş, ishal, döküntü, üst solunum yolu enfeksiyonu (nazofarenjit, rinit dahil), alt solunum yolu enfeksiyonu (zatürre, bronşit dahil), kabızlık, kusma ve öksürüktür.
Evrysdi ilk olarak Avrupa’da Mart 2021’de iki aylık veya daha büyük hastaların tedavisi için onaylandı. Onay, önemli Sunfish ve Firefish çalışmalarından elde edilen klinik araştırma verilerine dayanıyordu.
Roche şu anda SMA tedavisi için Evrysdi’yi kas büyümesini hedefleyen bir anti-miyostatin molekülü ile birleştirerek incelemek üzere 2. ve 3. faz ilaç denemesi olan Manatee üzerinde de çalışıyor.