Scholar Rock SAPPHIRE çalışmasının Avrupa’da klinik çalışmalara başladığını duyurdu. SAPPHIRE çalışması Spinraza(Nusinersen) veya Evrysdi(Risdiplam) tedavilerini alan, yürüyemeyen(bağımsız) SMA Tip 2 veya Tip 3 hasta gruplarında apitegromab’ın (SRK-015) etkililiğini ve güvenliğini değerlendiren küresel bir Faz 3 çalışmasıdır.
Scholar Rock, Avrupa’da hastaları kaydetmeye başladı, ilk klinik çalışmaya kaydedilen hasta ise İspanya’dan oldu. Scholar Rock, en kısa sürede klinik çalışmalar için siteler açmak için çok çalıştığını ifade etti. Ayrıca ClinicalTrials.gov (NCT05156320) adresindeki klinik çalışmalara dair güncellemelerde bulunacaklarını ifade ettiler.
SAPPHIRE klinik çalışması, Avrupa ve ABD’de olmak üzere yaklaşık 204 SMA hastasını kaydetmeyi amaçlamakta olup Belçika, Fransa, Almanya, İtalya, Hollanda, Polonya, İspanya ve Birleşik Krallık’ta çalışma sahalarına sahip olmayı planlamaktadır.
Apitegromab geliştirmeye devam ederken katılım sağladıkları için SMA Europe ve Avrupa topluluğuna teşekkür ederken, ilerlemeler hakkında periyodik olarak güncellemeler sunacaklarını ifade ettiler.
SAPPHIRE Hakkında
SAPPHIRE, 2-21 yaşında, yürüyemeyen(bağımsız), Spinraza(Nusinersen) veya Evrysdi(Risdiplam) kullanan, SMA Tip 2 veya Tip 3 hastalarını hedeflemektedir.
İki farklı katılımcı grubu ve tahmini katılımcı sayısı olacaktır:
Birinci grup: 2-12 yaş arası 156 kişi,
İkinci grup: 13-21 yaş arası 48 kişi
SAPPHIRE’de, çalışma katılımcıları sağlık hizmeti sağlayıcısının gözetimi altında SPINRAZA veya EVRYSDI ile mevcut tedavilerine devam ederken rastgele apitegromab veya plaseboya atanacaktır. Çalışmada tedavi süresi (katılımcıların apitegromab veya plasebo alacağı zaman) 12 ay olarak planlanmıştır. Çalışmada 12 ayı tamamladıktan sonra, katılımcılar apitegromab’ın açık etiketli bir uzatma çalışmasına kaydolma seçeneğine sahip olacaklar veya tedavi dönemindeki son dozlarından sonra 20 hafta daha takip edilecekler. Açık etiketli uzatma çalışmasına kayıt yaptıran katılımcılar, uzatma çalışması süresince apitegromab alacaklardır. 20 haftalık takip dönemindeki katılımcılar artık apitegromab veya plasebo almayacak.
Zolgensma almış hastalar, bu çalışmaya katılım için uygun değillerdir.
SAPPHIRE çalışması hakkında daha fazla bilgi için lütfen ClinicalTrials.gov (NCT05156320) veya mysapphirestudy.com adresini ziyaret edebilirsiniz.
Kaynak: Scholar-Rock-SMA-Community-Statement-First-European-SAPPHIRE-Sites