Cure SMA’da Sunulan Yeni Veriler, Gen Terapisi İle Tedavi Edilen Genç SMA Hastalarında “Arta kalan Karşılanmamış” İhtiyaçları Ortaya Çıkarıyor ve SPINRAZA® (nusinersen) Kullanımının Daha Fazla Potansiyelini olduğunu Savunuyor
15 Haziran 2022- Yatırımcı İlişkileri
- Temel özellikleriyle bebeklerin ve küçük çocukların gen tedavisinden sonra birçok alanda “arta kalan karşılanmamış” tıbbi ihtiyaçları olduğunu bildiren RESPOND çalışması, şu anda aktif olarak hasta topluyor. Gen tedavisi ardından SPINRAZA tedavisi iyi tolere edildi.
- Ek çalışma fazları katılımcı toplayan DEVOTE Bölüm A’dan elde edilen son güvenlik verileri, devam edegelen gözlemsel, yüksek dozda nusinersen’in geliştirilmesini destekliyor
- Biogen’in devam eden DEVOTE, RESPOND ve ASCEND çalışmaları dahil olmak üzere devam eden Ar-Ge yatırımları, olanakları değerlendirmeyi ve SMA topluluğu için tedavi kararlarını bildirmeyi amaçlamaktadır.
RESPOND: Zolgensma’ya suboptimal (standart altı) klinik yanıtı olan bebeklerin Spinraza aldığı çalışma
DEVOTE: Yüksek doz Spinraza çalışması
CAMBRIDGE, Mass., Haziran 15, 2022 (GLOBE NEWSWIRE) — Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB), bu hafta Cure SMA vakfının ev sahipliğinde düzenlenen SMA Araştırma ve Klinik Bakım Toplantısında, klinik çalışmalardan elde edilen SMA hastalarının “arta kalan karşılanmamış” ihtiyaçlarını belirlemeyi ve değişik hasta popülasyonlarında SPINRAZA® (nusinersen)’ nın etkisini değerlendirmeyi amaçlayan yeni verilerini sunacak. Biogen, SMA araştırma ve bakımına adanmış dünyanın en büyük toplantısı olan Cure SMA’nın 2022 Yıllık SMA Konferansı’nın sunum sponsorudur.
Biogen’in Tıbbi Şefi Doktro Maha Radhakrishnan “RESPOND ve DEVOTE çalışmalarından en son güncellemeler dahil olmak üzere bu yılki Cure SMA konferansında sunduğumuz veriler, Biogen’in SMA hastası bireyler için klinik sonuçları daha da iyileştirme amacıyla SPINRAZA’nın potansiyelini değerlendirme taahhüdünü pekiştiriyor.”dedi. “SMA topluluğu içinde karşılanmamış kilit ihtiyaçlar var ve bunları devam eden ve aktif hasta alımı içeren üç küresel klinik çalışmayla adreslemeye kararlıyız.” diye ekledi.
SMA Araştırma Güncellemeleri
RESPOND çalışmasına hasta alımındaki artış, Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) tedavisini takiben SMA hastası bebeklerde ve küçük çocuklarda “arta kalan karşılanmamış” klinik ihtiyaçların kaldığını göstermektedir. Faz 4 çalışması, gen tedavisi ile tedaviyi takiben karşılanmamış ihtiyaçları olan SMA hastası bebeklerde ve küçük çocuklarda SPINRAZA’nın klinik yararını ve güvenliğini değerlendirmektedir.
Mart 2022’de dokuz hastadan elde edilen ilk bulgular paylaşıldığından, RESPOND’a (Kasım 2021 itibarıyla) kayıtlı 16 hastanın referans ve güvenlik verileri sunulmaktadır.
Kayıtlı tüm çalışma katılımcıları, başlangıçta çeşitli ölçümlerde optimalin altında klinik durum bildirdiler ve 16 kişiden 13’ü bunu motor ve solunum fonksiyonları ve yutma/besleme yeteneği dahil olmak üzere birçok alanda gösterdi. SPINRAZA tedavisine başladıktan sonra, ilk güvenlik bulguları (ortalama süre 132.5 gün), üç katılımcının çalışma süresi boyunca ciddi bir advers olay (AE) yaşadığını göstermektedir ki bu olayların hiçbiri SPINRAZA tedavisi ile ilgili olarak değerlendirilmemiştir. RESPOND çalışması (NCT04488133) şu anda dünya çapında 20 tesiste katılımcı hasta almaktadır; uygunluk kriterleri hakkında daha fazla bilgi Clinicaltrials.gov’da mevcuttur.
Biogen ayrıca, araştırma amacıyla, daha yüksek dozlarda nusinersen’in güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendiren ve hali hazırda devam eden, üç bölümlü DEVOTE çalışmasının A kısmından elde edilen nihai verileri paylaşacaktır. * Geç başlangıçlı SMA hastası çocuklarda ve gençlerde açık etiketli bir güvenlik değerlendirme dönemi olan Bölüm A’dan elde edilen sonuçlar, daha yüksek bir nusinersen doz rejiminin (28 mg) beyin omurilik sıvısında daha yüksek ilaç seviyelerine çıkılmasını sağladığı ve çoğu yan etkinin, ciddiyeti hafif olarak, genellikle iyi tolere edildiğini göstermektedir. Hiçbir yan etki nusinersen ile alakalı değildi ve bir kısmı uygulama ile ilgiliydi. bölüm A verilerinin toplamı, daha yüksek bir nusinersen dozunun daha da geliştirilmesini desteklemektedir.
Şu anda, DEVOTE’un araştırma aşamasındaki, daha yüksek dozda nusinersen’i değerlendiren Bölüm B ve Bölüm C, dünya çapında 52 merkezde katılımcı hasta alımı yapıyor. DEVOTE denemesi (NCT04089566) hakkında bilgi Clinicaltrials.gov adresinde mevcuttur.
Öne Çıkan SPINRAZA Veri Sunumları şunları içeriyor:
- SMA’da Nusinersen’in Yüksek Dozlarını araştırmak için devam eden 3 bölümlü DEVOTE Çalışmasının A bölümünün Sonundan Elde Edilen Sonuçlar – 17 Haziran 2022 Cuma, 09:40 PT
- RESPOND’da referans özellikler ve ilk güvenlik sonuçları: Onasemnogene Abeparvovec’i Alan SMA hastası Çocuklarda Nusinersen Üzerine Bir Faz 4 Çalışması – 17 Haziran 2022 Cuma, saat 10:00 PT
*Nusinersen şu anda SPINRAZA® markası altında ticarileştirilmiştir ve ABD Gıda ve İlaç İdaresi tarafından onaylanan doz 12 mg’dır. SMA’da bir bakım temeli olarak, dünya çapında 13.000’den fazla kişi SPINRAZA ile tedavi edilmiştir.
SPINRAZA® (nusinersen) Hakkında
SPINRAZA klinik geliştirme programı, iki randomize kontrollü çalışma (ENDEAR ve CHERISH) dahil olmak üzere geniş bir hasta popülasyonu yelpazesinde 300’den fazla bireyi içeren 10 klinik çalışmayı kapsar. Devam eden SHINE ve NURTURE açık etiket uzantı çalışmaları, SPINRAZA’nın uzun vadeli etkisini değerlendiriyor. Klinik çalışmalarda gözlenen en yaygın yan etkiler solunum yolu enfeksiyonu, ateş, kabızlık, baş ağrısı, kusma ve sırt ağrısıdır. Laboratuvar testleri, bazı ASO’ların uygulanmasından sonra gözlenen akut şiddetli düşük trombosit sayıları dahil renal toksisite ve pıhtılaşma anormalliklerini gösterebilir.
Biogen, antisens tedavilerinde lider olan Ionis Pharmaceuticals, Inc.’den (Nasdaq: IONS) SPINRAZA’yı geliştirmek, üretmek ve ticarileştirmek için küresel hakları lisansladı.
Spinal Muskuler Atrofi (SMA) Hakkında
SMA tüm yaştaki bireyleri etkileyen seyrek, genetik bir hastalıktır. İlerleyen kas kaybı ve zayıflığına sebebiyet veren, omurga ve alt beyin kökündeki motor nöronların kaybıyla karakterize edilir. Çeşitli hastalık şiddeti yelpazesine sahip SMA’ya, hasarlı veya eksik bir SMN1 geni nedeniyle Survival Motor Neuron (SMN) proteini üretimindeki eksiklik neden olur. Bazı SMA hastaları hiçbir zaman oturamaz, bazıları oturur ama yürüyemez, ve bazıları yürür ancak zamanla bu yetiyi kaybedebilir. Tedavi olmadığı zaman, SMA’nın en agır tipi hasta bebeklerin ikinci doğum günlerini görmeleri beklenmez.
SMA yaklaşık 10,000’de bir doğumda görülen, cocuklarda genetik ölümlerin öncül sebebi olan ergen ve büyüklerde de bir dizi engelliliğe sebep olan bir hastalıktır.
Çeviri: Fatih Kaygısız