22 Şubat 2022
Sevgili SMA Europe üyeleri,
Bugün, SMA hastası pre-semptomatik bebeklerde Risdiplam’ın etkinliğini ve güvenliğini araştıran RAINBOWFISH klinik araştırması için dünya çapındaki çalışmaya katılım sürecinin tamamlandığını duyurmaktan mutluluk duyuyoruz. Bu dönüm noktası, dünyanın dört bir yanından 26 katılımcının kaydını işaret ediyor. Devam eden ortaklığımızın bir parçası olarak ve Roche’un SMA klinik programı hakkında önemli ve zamanında güncellemeler alma talebinizi takiben, bu haberi paylaşmak ve bundan sonra ne olacağı konusunda sizi bilgilendirmek istedik.
Bu başarı, SMA topluluğunun özverisinin bir sonucudur ve çalışmanın tasarım, başlatma ve katılım aşamalarını destekleyen tüm deneme katılımcılarına, ailelerine, klinik çalışma bölgeleri ve personeline, geniş SMA topluluğuna ve tüm klinik geliştirme programımıza çok minnettarız.
Katılım tamamlandığına göre şimdi ne olacak?
Katılımın tamamlanması heyecan verici bir haber olsa da, deneme katılımcılarının ve araştırmacıların gayretli çalışmaları devam etmektedir. Tüm katılımcılar, RAINBOWFISH çalışmasının bir parçası olarak 2 yıl boyunca risdiplam alacaktır. Daha sonra, en az 3 yıl daha devam edecek bir açık etiket uzatma aşamasına girebilirler.
RAINBOWFISH çalışma sonuçları ne zaman açıklanacak?
Çalışmanın genel birincil sonuçları, tüm katılımcılar kaydoldukları andan itibaren 12 aylık tedaviyi tamamlama fırsatına sahip olduktan sonra 2023’ün başlarında bekleniyor. Ancak, RAINBOWFISH çalışmasından elde edilen ara (ön) veriler halihazırda mevcuttur ve Risdiplam’ın Avrupa’da şu anda onaylanmış endikasyonunu 2 aylıktan küçük hastalar için genişletme başvurusunun bir parçası olarak Avrupa İlaç Ajansı’na (EMA) sunulmuştur. Bu başvuru EMA tarafından 17 Ocak’ta kabul edildi; bu, EMA’nın Beşeri Tıbbi Ürünler Komitesi’nin (CHMP) şimdi resmi bir bilimsel değerlendirme yapacağı anlamına geliyor. CHMP’nin olumlu bir kararı, 27 Avrupa Birliği üye devletinin yanı sıra İzlanda, Norveç ve Lihtenştayn’da SMA hastası bebekler için onaylanmış risdiplam kullanımını yaygınlaştıracaktır.
Planlanan başka Risdiplam klinik çalışmaları var mı?
MANATEE şu anda 2022’nin başlarında katılıma başlayan Roche sponsorluğundaki tek global klinik araştırmadır. MANATEE, iki bölümden oluşan, 2-10 yaşları arasında bağımsız yürüyebilen SMA hastası çocuklarda deneysel anti-myostatin antikoruyla kas büyümesini hedefleyen GYM329’un (RO7204239), güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmeyi amaçlayan global bir Faz 2/3 klinik çalışmasıdır. MANATEE ve deneme bölgeleri hakkında daha fazla bilgi ClinicalTrials.gov web sitesinde bulunabilir (Tanımlayıcı: NCT05115110).
Dünya çapında yürütülen SMA klinik denemeleri hakkında daha fazla bilgiye ClinicalTrials.gov adresinden erişilebilir.
Risdiplam klinik geliştirme programına gösterdiği destek ve ilgi için topluluğa tekrar teşekkür etmek istiyoruz.
Bu güncelleme hakkında herhangi bir sorunuz varsa, lütfen bizimle iletişime geçmekten çekinmeyin.
İçtenlikle,
Roche Global SMA Ekibi adına Fani Petridis
Kıdemli Küresel Hasta Ortaklığı Direktörü, Nadir Hastalıklar (SMA)
M-XX-00008051
Kaynak: Roche_Community_Letter_RF_Recruitment
Linkler:
Rainbowfish
Risdiplam
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.