AveXis şirketi, dün Zolgensma için Avrupa Birliği bünyesindeki “Tıp Ürünlerinin İnsani Kullanımı Komisyonu”‘ndan (CHMP) olumlu görüş aldı.
Haberin Ana Hatları
- Tek seferlik bir gen tedavisi olan Zolgensma adlı ilaca Avrupa Birliği’nin ilgili kurumu tarafından tavsiye kararı alındı. Bu karara göre Zolgensma’nın EMA tarafından önümüzdeki dönemde 1. tip SMA hastaları için ve en çok 3 SMN2 geni kopyası olan SMA hastları için şartlı olarak onaylanması bekleniyor.
- Zolgensma bugüne dek yapılan denemelerde gerek pre-semptomatik gerekse hastalığın belirtilerini taşıyan hastalarda önemli ve klinik açından anlamlı ilerlemeler gösterdi; bunların arasında hayatta kalma süresini uzatması ve hastalığın doğal seyrinde görülemeyecek olan hareket köşetaşlarına ulaşılabilmesi ve bunların 5 yıl boyunca korunabilmesi vardı.
- Avrupa’da SMA sağlık sisteminin üzerinde de ciddi bir yük oluşturmaktadır. Hayatlarının ilk 10 yılında bu hasta çocukların sisteme getirdiği yük 2.5 ila 4 milyon Euro arasındadır.
- AveXis şirketi Day One (1. Gün) adındaki bir çalışmayı AB hükümetlerine ve sigorta kurumlarına teklif ederek SMA için oluşan acil ihtiyacı desteklemeye ve Haziran 2020’de EMA onayı gelirse ilaca anında erişimi sağlamaya çalışıyor.
Basın duyurusunun orijinalini okumak için tıklayınız (Metin dili İngilizcedir).
Yorumumuz
Zolgensma için bu yılın başında EMA’dan onay bekleniyordu; fakat çeşitli sebeplerden bu geç kalmıştı. Şimdi süreçte önemli bir ilerleme yaşanmış oldu.
Bu haberde Haziran 2020’de bir onay beklendiği söylenmiş. Bu bir öngörüdür. Ayrıca Covid-19 salgını nedeniyle içinde bulunulan durum göz önüne alındığında bütün tarihlerde öteleme olabilecektir.
AveXis’in yayınladığı bu basın duyurusunda hangi hastalar için tavsiye kararı alındığı da kafa karıştırıcı bir ifadeyle belirtilmiş. 1. tipler için kesin olmakla birlikte diğer tipler veya yaş konusunda bir şey belirtilmemiş.