Evrysdi Hakkında
Evrysdi, etken maddesi Risdiplam olan ve SMA hastalığının evde alınabilen ilk ilacıdır. Aynı zamanda SMA hastalığının ağızdan alınan ilk ilacıdır. Şurup ve tablet formları bulunmaktadır.
Risdiplam etken maddesi Roche grubuna bağlı Genentech şirketi ile ABD’li araştırma şirketi PTC Therapeutics tarafından geliştirilmiştir. Bu etken madde, merkezi sinir sistemi ve çevredeki (periferik) dokularda SMN (survival motor nöron – sağkalım motor nöronu) proteininin üretimini artırarak SMA hastalığını tedavi etmek üzere tasarlanmıştır. SMN proteini; sağlıklı motor nöronları ve hareketi korumak için kritik öneme sahiptir.
Daha teknik olarak Risdiplam, SMN protein eksikliğinin yol açtığı SMA hastalığını tedavi etmek maksadıyla tasarlanmış olan bir RNA uçbirleştirme değiştiricisidir (splicing modifier). Risdiplam, merkezi sinir sistemi de dahil olmak üzere vücudun tüm bölgelerine eşit dağıtılacak şekilde tasarlanmış bir moleküldür. Bu haliyle sistemik bir ilaç olarak adlandırılır.
Sıkça Sorulan Sorular
Evrysdi hakkında sıkça sorulan soruları ve cevaplarını bir araya topladığımız sayfamıza buradan ulaşabilirsiniz.
Roche şirketinin Evrysdi / Risdiplam ile ilgili sayfasına buradan ulaşabilirsiniz.
Evrysdi’nin Tarihçesi
8 Ağustos 2020 tarihinde Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) 2 aydan büyük olan ve bütün tiplerdeki SMA hastaları için onay almış; daha sonra bu kapsam 2 aydan küçük olanları da içerecek şekilde genişletilmiştir. 30 Mart 2021 tarihinde Avrupa İlaç Kurumu (EMA) tarafından 2 aydan büyük ve bütün tiplerdeki SMA hastaları için kullanımına onay verilmiş olup; bu kapsam daha sonra 2 aydan küçük hastaları da içerecek şekilde genişletilmiştir.
Evrysdi, Türkiye’de 26 Nisan 2025 tarihinde Sosyal Güvenlik Kurumu (SGK) tarafından geri ödeme kapsamına alınmıştır.
Risdiplam’ın klinik denemeleri 2 ila 60 yaş arasındaki ve bütün tiplerdeki SMA hastalarını kapsayan geniş bir hasta grubu üstünde yürütülmüştür. Denemelerde güçlü bir güvenilirlik (yan etki) profiline sahip olduğu görülmüştür.
Haberler
Roche, Evrysdi (Risdiplam) için JEWELFISH Verilerinden Söz Etti
SMA Tip 2 ve Tip 3’te Risdiplam – SUNFISH Çalışması Bölüm 1
FDA, Roche’un Evrysdi Tedavisinin İki Aydan Küçük Bebeklerde Kullanılmasına Onay Verdi
Evrysdi (Risdiplam) Tedavisinden Yeni Veriler Sunuldu
Risdiplam (Evrysdi) 2. ve 3. Tip SMA Hastalarındaki Denemesinin Makalesi Yayınlandı
Avrupa İlaç Kurumu EMA, Evrysdi’nin piyasaya çıkmasına onay verdi.
FDA, Roche’un SMA ilacı olan Evrysdi’yi (Risdiplam) onayladı.
Roche şirketi Risdiplam için Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi FDA’ya başvurdu.
Risdiplam’ın 2. ve 3. tip hastalarda yürütülen denemeleriyle ilgili yeni veriler yayınlandı.
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.