Bilindiği üzere AveXis şirketinin geliştirdiği Zolgensma, 24 Mayıs 2019 tarihinde 2 yaşın altındaki bütün SMA hastaları için Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi FDA’dan onay almıştı. Konuyla ilgili haberimizi okumak için tıklayınız.
Novartis bünyesindeki AveXis şirketi geçtiğimiz hafta gen tedavisi Zolgensma’nın süregelen ilaç denemelerine dair bazı veriler yayınladı ve bir açıklama paylaştı.
Açıklamanın ana hatları şöyle:
- SPR1NT Denemesi: Yeni ara dönem verileri pre-semptomatik SMA hastalarında erken başlamanın önemini göstermektedir. Denemedeki hastaların sağlıklı yaşıtlarına denk seviyede motor kabiliyetlerine sahip oldukları görülmektedir.
- STR1VE Denemesi: Tüm dünyada yürütülen çalışmada üretilen sonuçlar Zolgensma’nın 1. tip SMA hastalarının hayatta kalma sürelerini oldukça uzattığını gösteriyor.
- STR1VE-US: Denemenin ABD ayağında Zolgensma alan hastaların hareket kabiliyetlerinde artış devam ediyor. Ortalama hasta takip süresi 12.1 aydır. Bu çalışmadaki 11 hasta (%50) “Bayley-III Gross Motor Criteria” ölçeğine göre 30 saniye boyunca desteksiz oturma kabiliyetini kazandılar.
- Aynı denemeye dahil iken 18 aylık olan (denemeyi tamamlayan) 6 hastanın 5’i ise 30 saniye bağımsız oturma noktasına gelebildiler. Bunlara ilaveten bir hasta ayağa kalkabiliyor ve destekle yürüyebiliyor. STR1VE-US ayağında hastaların CHOP-INTEND puanları ilaç uygulandıktan sonraki 1 ayda 6.9 puan, 3 ayda ise 11.7 puan arttı.
- STR1VE-EU: Denemenin Avrupa ayağıdır. Bu çalışmada motor puanları gen tedavisi uygulandıktan sonraki 1 ayda ortalama 6.4 puan artarken 3 ayda 10.6 puan arttı. Ortalama hasta takip süresi 4.2 aydır. Bu çalışmadaki 2 hasta ise “Bayley-III Gross Motor Criteria” ölçeğine göre 30 saniye boyunca desteksiz oturma kabiliyetini kazandı.
- START Denemesi: Uzun vadeli takip çalışması olan bu denemedeki 2. grupta bulunan hastaların yaş ortalaması 4.2’dir (en büyüğü 5 yaşındadır) ve gelişim göstermeye devam etmektedirler.
- START Denemesi: Esasen 6 aydan önce teşhisi konmuş olan 1. tip SMA hastalarında gen tedavisi Zolgensma’yı denemeyi amaçlayan 1. faz ilaç çalışmasıydı. 24-aylık çalışma tamamlandığında ikinci gruptaki 12 hastanın tümü hayattaydı ve solunum desteğine ihtiyaç duymuyorlardı. Bu 12 hastanın 10’u gönüllü olarak uzun vadeli takip çalışmasına da kaydolmuşlardır.
- START Denemesi: 31 Mayıs 2019 itibariyle 10 hastanın hepsi hayattadır ve motor kabiliyetleri açısından gelişim göstermeye devam etmektedirler. As of May 31, of the 10 patients who enrolled in the long-term follow-up study, all are alive and continue to maintain developmental milestones. Bunların arasından hiç Nusinersen almayan iki tanesi destekli yürüme kabiliyetini de kazanmışlardır.
Açıklamanın aslını okumak için tıklayınız. (İçerik dili İngilizcedir).