Bilindiği üzere gen tedavisi olan Zolgensma’nın 1. tip hastalar üzerinde yürütülen denemeleri esnasında bir bebek vefat etmişti. Bebeğin kaybedilme sebebi henüz bilinmiyordu.
AveXis şirketi bu hastanın kaybedilmesinin ilaçla veya ilacın yan etkileriyle bir ilgisinin olmadığını açıkladı. Şirketten yapılan açıklamada İngiliz vatandaşı olan hastanın solunum problemleri ve oksijen yetmezliği nedeniyle vefat ettiğinin anlaşıldığını belirtildi.
Zolgensma, bu yılın Mayıs ayında 2 yaşından küçük SMA hastalarında kullanılmak üzere Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi FDA’dan onay almıştı. O konudaki haberimizi okumak için tıklayınız.
Haberin aslını okumak için tıklayınız.
Yorumumuz
Bu hastanın vefatı ilaca bağlansaydı hem gen tedavilerinin geleceği hem de Zolgensma’nın yaygınlaşması açısından olumsuz sonuçlar doğrucaktı. Ayrıca henüz EMA’dan bir karar çıkmadığı düşünülürse Zolgensma’nın Avrupa’da onay alıp piyasaya çıkmasını dahi ciddi şekilde geciktirebilirdi. Bir hastanın ilaç denemesi sırasında vefatı üzücü bir gelişme olmakla birlikte işin bu şekilde aydınlatılması SMA hastaları ve dünyadaki SMA toplulukları açısından olumlu bir gelişme olmuştur.