İngiliz TreatSMA derneği, çeşitli kaynaklardan aldığı bilgilere dayanarak Branaplam’ın insanlarda yürütülecek denemelerinde kayıtlar tamamlandığını bildirdi.
Novartis şirketinin bu denemeye 38 tane 1. tip SMA bebeğini kaydetmesi 4.5 yılı buldu. Branaplam, SMA tedavisinde çığır açması beklenen ve ağızdan alınan bir molekül olması bekleniyordu.
Branaplam (LMI070) adlı ilaç Roche’un Risdiplam’ı ile aynı kimyasal sınıfa aittir ve SMN2 genini değiştirerek o gen vasıtasıyla SMN proteini üretilmesini sağlar. Aynı şekilde ağızdan alınan şurup formunda bir ilaçtır. Risdiplam’dan farkı ise haftada bir alınmasının yeterli olacak olmasıdır.
2015 yılında bu denemeye katılan 13 bebekte görülen olumlu etkilere karşın, deneme ilerleyememişti. Novartis bu denemeyi sayısız defalar durdurdu ve tekrar başlattı. Ancak 2018 yılında yeni bir Novartis takımı bu ilaç denemesi programını ilerletebildi. Ardından Doğu Avrupa ülkelerinde yeni deneme merkezleri açıldı ve katılan hasta sayısı arttırılabildi.
İlave 25 hastanın kaydedilmesiyle birlikte bu denemedeki hasta sayısı 38’e çıkartıldı. Bütün hastaların bu denemedeki 12 ayı tamamlamasının ardından ilacın etkisine dair değerlendirmeler yapılacak. Branaplam alan çocuklardaki etkileri göz önüne alarak ciddi faydaları olacağı söylenebilir. Bu denemedeye dahil edilen hasta çocuklardaki faydaları görmek için bir süre daha beklemek durumundayız.
Haberin orijinalini okumak için tıklayınız.