ABD merkezli CureSMA vakfı’nın 2018 yılı Aralık ayında gerçekleştirdiği “SMA Tedavileri ve Klinik Denemeler” başlıklı sunumu internette yayınladı.
Sunumdan Öne Çıkan Başlıklar
- SMA hastalığı için onay almış olan ve çok sayıda ülkede kullanılan bir ilaç var. Geriden gelen ve insanlarda denenen çok sayıda ilaç da bulunuyor.
- SMA hastalığında tedavi eğer hastanın kötüye gidişini durduruyorsa bu da ilerleme sayılır.
- 2018 yılının Ekim ayı itibariyle dünya çapında 6000 hasta, ABD’de ise 2700’den fazla hasta Spinraza’yı alabilmiş durumdadır. ABD’de 2 yaşın altındaki hastaların %50’si ilaca erişebilmektedir.
- Spinraza yetişkinler için de onaylanmıştır, fakat yetişkinlerin ilaca erişimi daha yavaş ilerlemektedir.
- SMA hastaları için solunum, beslenme, fizik tedavi alanlarında son yıllarda geçmişe kıyasla daha fazla çalışma yapılmaktadır.
- Hastalara yaklaşık 2 yıl boyunca ilaç verilecek fayda görmeleri beklenmelidir. Daha kısa sürelerde fayda beklemek gerçekçi değildir.
- Novartis şirketi Zolgensma’nın intravenöz (damardan) uygulandığı hastalar için için FDA’ya başvurmuştur.
- Zolgensma’nın 1. tip SMA hastalarında kullanılması için FDA tarafından 2019 yılının Mayıs ayında onay kararı verilmesi beklenmektedir. 2. tiplerde kullanımı için onay 2020’ye kalacaktır.
- Zolgensma’nın 5 yaşın üzerindeki hastalarda etkileri henüz bilinmemektedir.
- Zolgensma 2. tip hastalarda intratekal (omurilik sıvısına) yoldan verilmektedir. Damardan verilmeme sebebi bütün vücut sistemine yayılmasında riskler görülmesi ve antikor oluşma ihtimalinin artmasıdır.
- Roche şirketi Risdiplam’ın 60 yaşına kadar olan hastalardaki denemesi olan Jewelfish için halen denek aramaktadır. Rainbowfish adlı deneme için de hasta alımı yakında başlayacaktır.
- Novartis ve AveXis şirketlerinin Zolgensma adlı tedavisinin 2. tip hastalardaki denemesi için denek arayışı sürmektedir.
- Zolgensma için 5-18 yaş arası hastaların katılacağı Reach adlı bir deneme de planlanmaktadır, bu denemenin ne zaman başlayacağı henüz belli değildir.
- Spinraza’yı alma imkanı olan hastaların diğer ilaçların denemelerine katılmayı beklemeleri önerilmez. SMA hastalığında zamanla yarışılmaktadır; bir an önce tedaviye başlamak esastır.
Kaynak
Sunumun videosunu izlemek için tıklayınız.