Avrupa Pediatrik Nöroloji Dergisi’nde (European Journal of Paediatric Neurology), RESTORE kayıtlarında yer alan, 4 veya daha fazla SMN2 gen kopya sayısına sahip SMA hastalarında Zolgensma […]
THE LANCET tıp dergisinin 59. cildinde Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma) etken maddesinin tedaviye yeni başlayan ve diğer tedavilerden gen replasman tedavisine geçiş yapan SMA hastaları üzerindeki […]
Yapılan çalışma, Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalarının onasemnogene abeparvovec monoterapisi (Zolgensma) ile gerçek dünya koşullarında tedavi edilmesini değerlendirmektedir. Çalışma, 168 hastanın verilerini içermekte olup, tedavinin […]
SMA Benimle Yürü Derneği başkan vekilimiz Arzu Şahin ve dernek üyemiz Aytaç Ilıca, Ankara’da görüşmeler yaptı. Görüşme detaylarını paylaşıyoruz: Spinraza (nusinersen) Erişim Sorunu: Kurumlarla yaptığımız […]
Arka plan: Spinal Musküler Atrofi (SMA), kısmen işlevsel SMN2 geninin değişken kopyalarına sahip bialelik fonksiyonel olmayan, hayatta kalma motor nöron (SMN1) genlerinden kaynaklanan nöromüsküler bir […]
Zolgensma sonrası gerçekleşen karaciğer yetmezliği sebebiyle Rusya ve Kazakistan’dan iki çocuğun vefat haberi çeşitli haber sitelerinde yer aldı. Reuters‘in haberine göre : Novartis, Zolgensma’nın karaciğer […]
Onasemnogene abeparvovec (OA), SMN1 geninde bi-allelik mutasyonları olan pediatrik hastaların tedavisi için ilk gen replasman tedavisidir. OA’nın etkinliği ve güvenliği, nadir yan etkiler tanımlanmış olmasına […]
Telif hakkı © 2024 | MH Themes tarafından WordPress teması