![](https://smabenimleyuru.org.tr/wp-content/uploads/2023/03/zolgensmaintratekalfaz1strongklinikcalismasionecikarilmis-326x245.png)
Zolgensma (Onasemnogene Abeparvovec) Intratekal Faz 1 STRONG Klinik Çalışması
Arka plan: Spinal Musküler Atrofi (SMA), kısmen işlevsel SMN2 geninin değişken kopyalarına sahip bialelik fonksiyonel olmayan, hayatta kalma motor nöron (SMN1) genlerinden kaynaklanan nöromüsküler bir […]