SMA İlaçları “Pazarda” En Öne Geçme Yarışında

SMA ilaçlarının birlikte gösterimi
SMA ilaç

Managed Healthcare sitesinde Ryan Flinn imzasıyla çıkan bir yazıya göre SMA için ilaç üreten şirketlerin 2024’ün 3. çeyreğine ilişkin sonuçları bu ilaçların dünya çapında nasıl bir performans gösterdiğine dair bir görünüm sundu. Bu raporlar ayrıca şirketlerin ürünlerini tedavi görmeyen hastalara dönük olarak nasıl genişletmeyi planladıklarına dair bazı fikirler de sundu.

 

Roche’un genel müdürü olan Teresa Graham 23 Ekim 2024 tarihindeki bir toplantıda şu bilgileri vermişti:

FDA tarafından 2020 yılında onaylanan Evrysdi (Risdiplam) 16bin’den fazla tedavi gören hasta ile dünya çapında pazar lideri konumundadır. Bu ilaçtan elde edilen gelir, 2024 yılının ilk 9 ayında %21’lik artışla 1,45 milyar dolara çıkmıştır.

Roche, bu sonucu Evrysdi’nin 100’den fazla ülkede onaylanmış olmasına ve SMA hastalığının girişimsel olmayan tek ilacı olmasına bağlamaktadır.

 

Küresel ölçekte en çok satan ikinci SMA tedavisi Biogen şirketinin Spinraza (Nusinersen) adlı ilacı olup, 2016’da onaylanan bu ilaç son dönemde yaygınlaşma anlamında bazı zorluklarla karşılaştı. Şirketin 2024’ün ilk 9 ayında bu ilaçtan elde ettiği toplam ciro bir önceki yıla göre %13’lük düşüşle 1,15 milyar dolara indi. Biogen bunu kısmen de olsa Rusya’daki sözleşmeyi kaybetmesine bağlamıştı. Şirket, fiyatlardaki ve rekabet ortamındaki baskılara rağmen ilacın geleceğinden emin olduğunu ifade etti.

Biogen’in Kuzey Amerika direktörü Alisha Alaimo, şirketin 30 Ekim 2024 tarihli sunumunda şunları söyledi:

Yeni hastalar bulmaya devam ediyoruz. Kaydettiğimiz büyümenin önemli bir bölümü geri dönen hastalardan gelmektedir – Rakip bir şirketin ilacını aldıktan sonra Spinraza’ya geri dönen çok sayıda hasta var. Onlar muhtemelen diğer ilacın etkili olmadığını farketmiş durumdalar.

 

Şirketin güvendiği çalışmalardan birisi de Devote kod adlı denemede incelenen yüksek dozlu Spinraza kullanımıdır; ki bu çalışmanın da bebeklerde klinik açıdan anlamlı iyileştirmeler sağladığı kısa süre önce yayınlandı. 4 ila 65 yaş arasındaki hastaları içeren ayrı bir grupta da ilacın yüksek dozunda motor fonksiyonlarında iyileşmeler görüldü. Biogen, 2024 bitmeden önce dünya çapında yüksek dozla ilgili başvurularını tamamlamayı planlıyor

 

Biogen’in ilaç geliştirme direktörü Dr. Priya Singhal, 30 Ekim 2024 tarihli sunumda şunları belirtti:

Biz halihazırda SMA için bir ilaç alan hastalara yardım etmek için çalışmaya devam ederken elde edilen bu sonuçlar gerçekten heyecan verici.

Yüksek dozlu rejim iki kez 50 miligramlık yükleme dozunun alınmasını, ardından her dört ayda bir 28 miligramlık bir dozun alınmasını içeriyor. Bu ilaçlar denemelerde hastalar tarafından iyi tolere edildi ve yan etkiler mevcut doz yapısındaki ile aynıydı.

 

Cure SMA vakfının başkanı Kenneth Hobby, Biogen’in bir haber yayınında şunları söyledi:

SMA hastalarının hayatlarının iyileştirilmesi konusunda son 10 yılda çok büyük ilerlemeler görmüş olmamıza karşın hala bazı eksiklikler var ve karşılanmamış ihtiyaçlarıa cevap vermek için yapabileceğimiz daha çok şey var. Devote çalışmasının bulguları umut vaad ediyor ve ilave gelişmeler için bir potansiyel gösteriyor. Bu çalışmalarla hareket kabiliyetleri daha da iyileştirilebilir, ki bu da SMA hastalarının günlük faaliyetlerini olumlu manada etkileyecektir.

 

Novartis şirketinin SMA için geliştirdiği ve 2019 yılında FDA tarafından onaylanan tek seferlik gen tedavisi olan Zolgensma ise bu  yılın ilk dokuz ayında tek hanelik bir büyüme artışı ortaya koyarak 952 milyon dolarlık bir gelir getirdi. Bu değer, bir önceki yıla kıyasla %3’lük bir artışa karşılık geliyor. Şirket ilacın yaşı daha büyük hastalarda omurilik sıvısına enjekte edilerek kullanılmasını da Steer adlı bir ilaç denemesi kapsamında araştırıyor. Bu, omurilikteki motor sinir hücrelerini hedef alarak ilacın etkisini arttırma potansiyeline sahiptir. Başarılı olursa, bu yaklaşım  tedavi imkânları az olan hastalar için kullanılabilir.

 

Öte yandan Roche şirketinin Sinir Bilimi ve Nadir Hastalıklar Başkan Yardımcısı olan Azad Bonni ise şunları belirtmişti:

 

Roche, myostatin’in antikorunu içeren ikinci bir ilacı Evrysdi’nin etkisini kuvvetlendirmek amacıyla portföyüne katmaya çalışıyor. Böylece, kas hacmini arttıracak bir ajan (etken madde) ile Evrysdi’yi birleştirerek SMA hastaları için ilave iyileştirmelere ulaşıp ulaşamayacağımızı belirlemeye çalışıyoruz. Klinik denemelerden önce bu yaklaşımın işe yarayacağı hakkında yeterli bilgiye sahip olduk.

 

Şirket, bu yeni tedavinin 2. Fazının sonuçlarının gelecek yıl açıklanmasını ümit ediyor.

 

Kaynak: https://www.managedhealthcareexecutive.com/view/sma-drugs-jockey-for-position-in-the-marketplace