• Yeni veriler, Evrysdi ile tedavi edilen spinal müsküler atrofisi (SMA) olan presemptomatik bebeklerin yutma yeteneğini koruduğunu göstermektedir.
• Evrysdi, yetişkinlerde, çocuklarda ve iki aylık ve daha büyük bebeklerde tutarlı klinik olarak anlamlı etkinlik göstermiştir ve şu anda dünya çapında 58 ülkede onaylanmıştır.
• Diğer sunumlar, Duchenne musküler distrofi (DMD) tedavisinde gen tedavisi SRP-9001’in etkinliğini, güvenliğini ve dayanıklılığını destekleyen çalışmalardan elde edilen verileri içermektedir.
Roche’un Baş Tıbbi Sorumlusu ve Global Ürün Geliştirme Başkanı Levi Garraway yaptığı açıklamada, Evrysdi için bu yeni verilerin, bu ilacın potansiyel faydalarını en genç SMA hastalarına genişletmeye yardımcı olabileceğini, ayrıca, SRP-9001’den alınan verilerin, DMD için yaklaşmakta olan Faz III denemesinin tasarımının optimize edilmesine yardımcı olduğunu belirtmiştir. Garraway, amaçlarının, nöromüsküler hastalıklar için dönüştürücü ilaçlar geliştirmede öncülük etmeye devam etmek olduğunu ifade etmiş, bu yıkıcı nadir hastalıklardan etkilenen insanlar için yeni tedaviler geliştirmelerine yardımcı olan ortaklıklar için minnettar olduklarını da sözlerine eklemiştir.
WMS 2021’de, devam eden açık etiketli RAINBOWFISH çalışmasından elde edilen veriler sunulmuştur. En az 12 ay boyunca Evrysdi ile tedavi edilen beş kişiden dördü, sağlıklı çocuklar için Dünya Sağlık Örgütü pencerelerinde bağımsız olarak ayakta durmayı ve yürümeyi başarmış ve ek olarak, beş bebeğin tümü 12 aylık tedaviden sonra yutma yeteneğini korumuş ve yalnızca ağızdan beslenebilmiştir.
Daha önce bildirilen sonuçlar, en az 12 ay boyunca Evrysdi ile tedavi edilen bebeklerin, %100 (n=5) baş kontrolünü, dik oturmayı, yuvarlanmayı ve emeklemeyi sürdürebilen Hammersmith Bebek Nörolojik Muayenesi (HINE-2) motor kilometre taşlarına ulaştığını göstermiştir.
Bu veriler ayrıca Evrysdi’nin geniş bir hasta popülasyonunda etkinliğini destekleyen artan kanıtlara katkıda bulunmaktadır. 4.000’den fazla hasta klinik deneylerde, ihtiyatlı kullanımda ve gerçek dünya ortamlarında Evrysdi ile tedavi edilmiştir.
DMD’de, DMD’li 4 ve 7 yaşındaki dört ayaktan çocukta araştırma amaçlı gen terapisi SRP-9001’in tek dozunun güvenliğini değerlendiren açık etiketli çalışma SRP-9001-101 Çalışması’ndan üç yıllık veriler sunulmuştur. Çalışma, SRP-9001’in, Kuzey Yıldızı Gezici Değerlendirme (NSAA) ile ölçülen temel fonksiyonel değerlendirme ile iyi tolere edildiğini ve temele kıyasla motor yetenekte genel bir gelişme olduğunu göstermiştir. Motor becerilerdeki gelişmeler, üç yıl boyunca sürdürülmüş ve kalıcı bir yanıt vermişti. Sonuçlar, DMD’li hastalarda SRP-9001’in yararını/riskini daha fazla değerlendirmek için klinik araştırmanın sürdürülmesini desteklemektedir.
Roche ve ortağı Sarepta, DMD tedavisi için ticari olarak temsili SRP-9001 malzemesini kullanan ilk klinik deneme olan ENDEAVOR’dan (Study SRP-9001-103) verileri de paylaşıştır. Açık etiketli, devam eden Faz 1b çalışmasından Kohort 1’deki ilk 11 katılımcıdan (4-7 yaş arası ayaktan erkek çocuklar) elde edilen ara sonuçlar, SRP-9001’in güçlü mikro-distrofin ifadesi gösterdiğine ve yeni güvenlik sinyallerinin tanımlanmadığına dair kanıt sağlamaktadır.
Ek olarak, DMD’li 41 erkek çocukta tek doz SRP-9001’in güvenliğini, etkinliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendiren devam eden, randomize, çift kör, plasebo kontrollü bir klinik çalışma olan SRP-9001-102 Çalışmasının 1. Kısmından elde edilen sonuçlar , çalışmanın başlangıçtan itibaren mikro-distrofin protein ekspresyonundaki değişimin birincil biyolojik son noktasına ulaştığını göstermiştir. SRP-9001 ile tedavi edilen katılımcılar, 48 haftada plaseboya kıyasla genellikle NSAA toplam puanında bir artış göstermiş, ancak bu artış, plasebo alan hastalara kıyasla istatistiksel anlamlılık sağlamamıştır. Güvenlik profilinin, yeni güvenlik sinyalleri tanımlanmadan önceki çalışmalarla tutarlı olduğu bildirilmiştir.
Bu çalışmaların sonuçları, yıl sonuna kadar tüm dünyada başlayacak SRP-9001 için Faz 3 denemesinin tasarımını bildiren Çalışma 101 ve 102’den elde edilen sonuçlarla birlikte SRP-9001’in devam eden klinik geliştirme programı için önemli bilgiler sağlamıştır.
Referans: SPINAL MUSCULAR ATROPHY: NEW DATA FOR EVRYSDI WILL BE PRESENTED BY ROCHE AT THE WORLD MUSCLE SOCIETY (WMS) VIRTUAL CONGRESS 20 – 24 SEPTEMBER 2021, EuropaWire, 24-Sep-2021 (https://news.europawire.eu/spinal-muscular-atrophy-new-data-for-evrysdi-will-be-presented-by-roche-at-the-world-muscle-society-wms-virtual-congress-20-24-september-2021/eu-press-release/2021/09/24/12/01/03/91850/?amp&__twitter_impression=true), Erişim tarihi:28.09.2021
Kaynak :