WMS toplantısındaki sanal afişlerin detayları aşağıdaki gibidir:
Spinal Musküler Atrofide (SMA) Apitegromab: TOPAZ Çalışmasında Çoklu Etkinlik Son Noktalarının Analizi (LBP.10):
• Bu geç yayınlanan afiş sunumu, Tip 2 ve 3 Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalarında apitegromabı değerlendiren 12 aylık TOPAZ Faz 2 çalışmasından Hammersmith ölçekleri ve Revize Üst Ekstremite Modülü (RULM) işlevi dahil olmak üzere birden fazla etkinlik bitiş noktası içerecektir.
• Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE) puanlarında çeşitli iyileştirme eşiklerine ulaşma süresini değerlendiren ek bir keşif analizi, klinik etkinlikte doz yanıtını daha da desteklemektedir.
• Her iki ayaktan olmayan kohortta da RULM’de artışlar gözlenmiştir.
• Skolyoz veya eklem kontraktürleri ile sınırlı olmayan hastalarda HFMSE (ambulatuvar olmayan) ve Revize Hammersmith Scale (ambulatuvar) skorlarında daha büyük artışlar görülmüştür.
Apitegromab’ın Sağlık ve Hastalıktaki Potansiyel Farmakolojik Etkilerine İlişkin Görüşler: Klinik Öncesi ve Klinik Çalışmalardan Elde Edilen Veriler (EP.277):
•Afiş, TOPAZ çalışmasının yanı sıra Faz 1 sağlıklı gönüllü ve klinik öncesi çalışmalardan hedef katılım ve apitegromab maruziyet düzeylerine ilişkin bilgileri sergileyecektir.
Apitegromab Hakkında :
Apitegromab, miyostatin aktivasyonunun seçici bir inhibitörüdür ve spinal müsküler atrofisi (SMA) olan hastaların tedavisi için araştırma ürün adayıdır. Büyüme faktörlerinin TGFβ süper ailesinin bir üyesi olan miyostatin, esas olarak iskelet kası hücreleri tarafından eksprese edilir ve geninin yokluğu, insanlar da dahil olmak üzere birçok hayvan türünde kas kütlesinde ve kuvvetinde bir artış ile ilişkilidir. Scholar Rock, apitegromab ile miyostatin aktivasyonunun inhibe edilmesinin, SMA’lı hastalarda motor fonksiyonda klinik olarak anlamlı bir iyileşmeyi destekleyebileceğine inanmaktadır. ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Fast Track (FTD), Yetim İlaç (ODD) ve Nadir Pediatrik Hastalık (RPD) tanımları vermiş ve Avrupa İlaç Ajansı (EMA), SMA tedavisi için apitegromaba Öncelikli İlaçlar (PRIME) ve Yetim Tıbbi Ürün tanımlarını vermiştir. Apitegromabın etkinliği ve güvenliği belirlenmemiştir ve apitegromab, FDA veya başka herhangi bir düzenleyici kurum tarafından herhangi bir kullanım için onaylanmamıştır.
SMA Hakkında :
Spinal müsküler atrofi (SMA), tipik olarak küçük çocuklarda nadir görülen ve sıklıkla ölümcül bir genetik bozukluktur. Amerika Birleşik Devletleri ve Avrupa’da tahminen 30.000 ila 35.000 hasta SMA’dan muzdariptir. Motor nöronların kaybı, uzuvların ve gövdenin istemli kaslarının atrofisi ve ilerleyici kas güçsüzlüğü ile karakterizedir. SMA’nın altında yatan patoloji, motor nöronların hayatta kalması için gerekli olan SMN (motor nöronun hayatta kalması) proteininin yetersiz üretiminden kaynaklanır ve SMN1 ve SMN2 olmak üzere iki gen tarafından kodlanır. Altta yatan SMA genetik kusurunu ele alan terapötiklerin geliştirilmesinde ilerleme kaydedilmiş olsa da, SMN’ye bağlı yollar aracılığıyla, doğrudan kas fonksiyonunu ele alan terapötiklere karşı karşılanmamış yüksek bir ihtiyaç olmaya devam etmektedir.
Scholar Rock Hakkında :
Scholar Rock, protein büyüme faktörlerinin sinyal vermesinin temel bir rol oynadığı ciddi hastalıkların tedavisi için yenilikçi ilaçların keşfine ve geliştirilmesine odaklanan klinik aşamalı bir biyofarmasötik şirketidir. Scholar Rock, nöromüsküler rahatsızlıklar, kanser ve fibroz dahil olmak üzere çok çeşitli ciddi hastalıklardan muzdarip hastaların hayatlarını değiştirme potansiyeline sahip yeni ürün adaylarından oluşan bir boru hattı yaratmaktadır. Scholar Rock’ın büyüme faktörü aktivasyonunun moleküler mekanizmalarını hedeflemeye yönelik yaklaşımı, hücresel düzeyde bu sinyal proteinlerini yerel ve seçici olarak hedefleyen monoklonal antikorların keşfi ve geliştirilmesi için tescilli bir platform oluşturulmasını sağlamıştır. Şirket, hastalık mikro-ortamında hareket eden ürün adayları geliştirerek, terapötik etki için büyüme faktörlerinin engellenmesiyle ilişkili tarihsel zorluklardan kaçınmayı amaçlamaktadır. Scholar Rock, biyolojik olarak onaylanmış büyüme faktörlerine odaklanmasının daha verimli bir gelişim yolunu kolaylaştırabileceğine inanmaktadır.
Referans: Scholar Rock Presents Additional Data Analyses from the Apitegromab TOPAZ Phase 2 Trial at the World Muscle Society 2021 Virtual Congress, Scholar Rock, September 23, 2021 ( https://investors.scholarrock.com/news-releases/news-release-details/scholar-rock-presents-additional-data-analyses-apitegromab-topaz/), Erişim Tarihi:28.09.2021
Kaynak :