Scholar Rock, kas ilacının Topaz adlı denemesinden güncel verileri paylaştı.
Şirketin SRK-015 tedavisinin ön araştırma raporunda, Topaz adlı denemenin ikinci aşamasında raporunda 2. ve 3. tip SMA hastalarında uygulanan tedavinin pozitif yönde sonuç verdiği duyuruldu.
Açıklanan sonuçlar özetle şöyle:
- Her üç araştırma grubunda da belirlenen altı aylık süre içerisinde motor fonksiyon becerilerinde (Hammersmith ölçeğine göre) gelişmeler gözlemlenmiştir. 2021’de tedavinin 12 aylık süresi tamamlandığında tam verileri aktarmak mümkün olacaktır.
- Farklı dozların uygulandığı araştırma gruplarında elde edilen sonuçlar; yüksek doz uygulanan deneklerde 5,6 puanlık ortalama gelişim, düşük doz uygulanan deneklerde 2,4 puan ortalama değişim gösterecek şekildedir.
- Elde edilen ilk klinik veriler göstermektedir ki uygulanan tedavinin durağan ve gizli olan büyüme proteinlerini harekete geçirme özelliği mevcuttur.
Hastalık sebebiyle gelişme göstermeyen kasların yenilenmesi ve hastaların günlük hayatını kolaylaştırıcı motor fonksiyon becerileri edinmesi yönünden bu tedavi SMA hastaları için ümit verici gözüküyor.
Açıklamanın orijinaline ulaşmak için tıklayınız (Metnin dili İngilizcedir).
Önceki aylarda bu ilaca dair yayınlanan ve çevirdiğimiz bir diğer haberi okumak için tıklayınız.