Scholar Rock, SMA hastası çocuklar ve yetişkinler için geliştirdiği Apitegromab adlı tedavi adayını ABD’deki Gıda ve İlaç İdaresi’ne (FDA) yeniden sundu.
Bu yeni başvuru, daha önce gelen olumsuz geri bildirimin ilacın etkisi ya da güvenliğiyle ilgili olmadığını göstermekte. Mesele, ilacın doldurma ve paketleme işini yapan dış üretim tesisindeki rutin denetim bulgularıyla ilgiliydi. Şirket, bu konuyu çözmek için hem resmi kurumlarla hem de üretim alanındaki iş ortaklarıyla birlikte çalıştığını söylüyor. Yapılan görüşmelerin ardından dosya yeniden teslim edildi. Ayrıca tedarik tarafını güçlendirmek için ABD merkezli ikinci bir üretim tesisi de başvuruya eklendi.
Şimdi sıradaki adım, başvurunun incelemeye alınıp alınmayacağına karar verilmesi. Bunun yaklaşık 30 gün içinde netleşmesi bekleniyor. Başvuru incelemeye alınırsa, değerlendirme sürecinin yeniden teslim tarihinden itibaren yaklaşık altı aya kadar sürebileceği belirtiliyor.
Bununla birlikte, dosyanın yeniden sunulmuş olması tek başına onay anlamına gelmiyor. Yani süreç devam ediyor ve kesin karar daha sonra verilecek. Her şeyin olumlu ilerlemesi halinde Apitegromab 2026’nın son aylarında onaylanabilir.
Kaynak
https://www.curesma.org/wp-content/uploads/2026/03/BLAResubmission_CommunityLetter_3.31.26.pdf