Scholar Rock, 2023 Tam Yıl Finansal Sonuçlarını ve İş Gelişimindeki Önemli Noktaları Bildiriyor
Spinal Musküler Atrofi hastalarında Pivotal Faz 3 SAPPHIRE denemesi, 2024’ün dördüncü çeyreğinde toplam verileri rapor etmek için takipte.
- Obeziteyi tedavi etmek için apitegromab ile Faz 2 kanıtlama denemesi başlatmak için IND başvurusunun FDA onayı duyuruldu; 2024 ortasında başlaması bekleniyor.
- Keystone Sempozyumunda SRK-439’un sağlıklı kilo yönetiminin bir parçası olarak ince kas kütlesini koruma potansiyel faydasını destekleyen ön klinik veriler sunuldu.
- 2023’ü yaklaşık 280 milyon dolar nakit, nakit eşdeğerleri ve pazarlanabilir menkul kıymetlerle kapatıldığı için 2025’in ikinci yarısına kadar yürütülen işlerin finanse edilmesi mümkün görünüyor.
CAMBRIDGE, Mass.–(BUSINESS WIRE)–19 Mart 2024– Scholar Rock (NASDAQ: SRRK), spinal musküler atrofi (SMA), kardiyometabolik bozukluklar ve protein büyüme faktörlerinin temel bir rol oynadığı diğer ciddi hastalıklar için yenilikçi tedaviler geliştirmeye odaklanan bir geç dönem biyofarmasötik şirketi, 31 Aralık 2023 tarihinde sona eren tam yıl için finansal sonuçlarını ve kurumsal güncellemelerini bugün rapor etti.
Jay Backstrom, M.D., M.P.H., Scholar Rock’un Başkanı ve İcra Kurulu Üyesi “2023’te, Scholar Rock, tüm ülke çapında endüstri lideri antimiyostatin zinciri ile büyük bir yankı uyandırdı ve bu sebeple önümüzdeki dönemde dönüşümsel bir yıl için hazırız. Apitegromab’ın spinal musküler atrofideki Faz 3 SAPPHIRE denemesine ait toplam verileri 2024’ün dördüncü çeyreğinde paylaşmaya devam edeceğiz ve başarılı olursa, nöromusküler ruhsatımızın temeli olacak. Ayrıca, apitegromab’ın 2024 ortalarında GLP-1 RA ile birleştirilmiş bir kavramı kanıtlama denemesini başlatmaya devam ediyoruz ve obezite için yeni bir ön klinik miyostatin inhibitörü olan SRK-439’u IND’ye doğru ilerletmeye devam ediyoruz.” şeklinde konuştu.
Jay Backstrom, M.D., M.P.H., Scholar Rock’un Başkanı ve İcra Kurulu Üyesi “Seçici antimiyostatin yaklaşımımızda klinik kavram kanıtını gösteren tek şirket olarak, SMA’da potansiyel bir piyasaya sürüm ve obezitede klinik verilerin lansmanı ile liderliğimizi daha da genişletmek için 2025’e hazırlık olarak bulunduğumuz yerden memnunuz.”
Şirketin Vurguladıkları ve Yaklaşan Önemli Hususlar
Spinal Musküler Atrofi (SMA) Programı
Apitegromab, miyostatinin kemik kasında seçici olarak bağlanarak miyostatin aktivasyonunu inhibe eden tamamen insan monoklonal bir antikor adayıdır ve SMA tedavisi için potansiyel bir ilk kas hedefli tedavi olarak geliştirilmektedir. Apitegromab, SMA’da klinik kavram kanıtı gösteren tek kas hedefli terapi adayıdır.
- Faz 3 SAPPHIRE klinik denemesinden toplam verileri 2024’ün 4. çeyreğinde açıklamak için takipteyiz. Eylül 2023’te, Şirket SAPPHIRE’e alımları tamamladığını duyurdu. Scholar Rock, Faz 3 denemesinden gelen verileri 2024’ün dördüncü çeyreğinde rapor etmeye devam ediyor. Deneme başarılı olursa ve apitegromab onaylanırsa, Şirketin 2025’te bir ticari ürün lansmanı başlatması beklenmektedir.
- 2024 Kas Hastalıkları Birliği Konferansı’nda (MDA) Mart 2024’te iki poster sunumu yapıldı. Scholar Rock, bu ayın başında yürüyemeyen tip 2 ve 3 SMA hastalarında motor fonksiyonunda uzun vadeli ve sürdürülebilir iyileşmeleri ve hasta ve bakım veren tarafından bildirilen sonuçlarda iyileşmeleri gösteren 36 aylık uzatma verilerini MDA’da sunmuştur. Ayrıca, Şirket, tedaviye rağmen SMA’daki önemli yük ve karşılanmamış ihtiyaçları açıklayan bir literatür incelemesi sunmuştur. Bununla beraber, Şirket, “SMA’da Kas Problemleri” adlı bir öğle sempozyumu düzenleyerek SMA ile yaşayan bir kişinin, bir nöroloğun ve bir fizyoterapistin deneyimlerini aktarmıştır.
- Apitegromabın Faz 2 TOPAZ denemesinden 12 aylık verileri Nöroloji de yayımlandı. Bu veriler, apitegromab’ın tip 2 ve 3 SMA’lı katılımcılarda motor fonksiyonunu iyileştirdiğini gösterdi ve apitegromab’ın pivotal Faz 3 SAPPHIRE denemesinde daha fazla çalışmanın desteklenmesini sağladı. “Spinal Musküler Atrofi Tip 2 ve 3’ü Olan Hastalarda Apitegromab’ın Güvenilirliği ve Etkinliği” başlıklı tam manüskript, Nöroloji’nin 12 Mart sayısında yayımlandı.
- TOPAZ ve SAPPHIRE çalışmalarından hastalar için ONYX uzun vadeli uzatma çalışması devam ediyor.
Çeviri: Sinem Kasarcı