Roche grubu bünyesindeki Genentech şirketi, Firefish denemesinin ikinci Bölümüne ait bir yıllık verileri sundu. Dünya çapındaki bu çalışmada Risdiplam 1 ila 7 ay arası 1. tip SMA hastası bebekler üzerinde deneniyor.
Bu çalışma ilk uç noktası olan bebeklerin %29’unun 5 saniye boyunca desteksiz oturabilmesi hedefine BSID-3 ölçeği (Bayley Bebek ve Çocuk Gelişimi için Kaba Motor Ölçeği) uyarınca ulaşmıştır. 1. tip SMA hastalığının doğal seyrinde ilaç almayan hiçbir çocuk bu seviyeye ulaşamaz.
Bunlara ilaveten, denemeye katılan hastaların yüzde 43.9’u başını dik tutabilmekte ve %31.7’si yan tarafa dönebilmekte, 2 hastaya denk gelen %4.9’u ise ayakta durabilmektedir. Bu ölçümler de HINE-2 (Hammersmith Bebek Nörolojik İncelemesi – 2) ölçeğine göre yapılmıştır. Risdiplam’ın bu çalışmalardaki güvenilirlik ve yan etki profili önceden yayınlanan sonuçlar ile uyumludur.
Buradaki veriler Amerikan Nöroloji Akademisi’nin (AAN) 72. kongresi için seçildi ve sanal ortamdaki sunumlarda yayınlanacak. Bu analizin yapıldığı tarihte tedavide (ilaç denemesinde) ortalama kalış süresi 15.2 aydı ve denemeye katılmış olan SMA hastalarının ortalama yaşı 20.7 aydı. Bu bebeklerin %93’ü hayattaydı (41’de 38) ve %85.4’ü (41’de 35) deneme boyunca solunumla ilgili bir vaka yaşamamıştı. Bilindiği üzere hiçbir ilaç almayan SMA hastaları için ölüm veya solunumla ilgili bir vaka olmadan geçen ortalama süre maalesef 13,5 aydır.
Hareket Kabiliyetlerindeki İyileşmeler
Bu denemeye katılan üç bebek tedavinin ilk üç ayı içinde maalesef hastalıktan kaynaklanan komplikasyonlar yaşadılar ve vefat ettiler. Bunların hiçbiri araştırmacılar tarafından Risdiplam ile ilişkilendirilmedi. Geri kalan bebeklerin %90’ında (41’de 37) en az 4 puanlık CHOP-INTEND skoru artışı görüldü, %56’sı ise (41’de 23) 40 puanın üzerine çıktı. Ortalama puan artışı 20 oldu. Bilindiği üzere hiçbir ilaç almayan 1. tip SMA hastalarında CHOP-INTEND puanı sürekli olarak azalma eğilimindedir.
Öte yandan, bu bebeklerden hayatta olanların %95’i çiğneme becerisini, %89’u da ağızdan beslenme becerisini korumuşlardı.
Risdiplam’ın üzerinde geniş bir klinik deneme programı içinde çalışılıyor. Bu denemelerdeki hastalar yenidoğan bebeklerden 60 yaşındaki hastalara kadar çok geniş bir yaş aralığında bulunuyorlar. Aralarında henüz hiçbir belirti göstermeyenler olduğu gibi başka ilaçları almış olanlar da var. Bu şekilde klinik deneme programı çok geniş bir hasta spektrumunu kapsamak üzere tasarlanmış durumda.
Yorumumuz
Risdiplam’ın çok geniş bir hasta grubu üzerinde yoğun şekilde deneniyor. Bu son açıklamadaki veriler gerçekten ümit verici. Diğer hasta gruplarının verileri de yayınlandıkça bu ilacı Spinraza ve Zolgensma ile daha fazla karşılaştırma imkânı bulabileceğiz.
Kaynaklar
Roche’un sitesindeki haberin orijinalini okumak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir).
Roche’un sunumunu indirmek için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir).