Roche Evrysdi için yeni dört yıllık veriler, Tip 2 ve Tip 3 Spinal Musküler Atrofi (SMA) ile en ciddi şekilde etkilenen kişilerin bazılarında uzun vadeli etkinlik ve güvenlik profilini güçlendiriyor.
- Pivot SUNFISH çalışmasından elde edilen veriler, ilk yıl boyunca gözlemlenen motor fonksiyon artışlarının dördüncü yıl boyunca devam ettiğini ve genel yan etki oranının azalmaya devam ettiğini gösterdi.
- Veriler, Evrysdi’nin Tip 2 ve ayaktan Tip 3 SMA hastası olan çok çeşitli kişilerde, uzun vadeli etkililik ve güvenlik profilini doğrulamaktadır.
- Şu anda dünya çapında 90’dan fazla ülkede onaylanan Evrysdi ile yeni doğanlardan 60 yaş üstülere kadar 8.500’den fazla kişi tedavi edildi.
Basel, 20 Mart 2023 – Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) bugün, 2-25 yaş arası spinal musküler atrofi (SMA) hastalarını kapsayan Evrysdi® (risdiplam) tedavisinin, yeni uzun vadeli SUNFISH çalışmasının[1] asıl verilerini duyurdu.
Motor fonksiyondaki artışların dört yıldır sürdürüldüğünü ve genel advers olay(olumsuz etkiler) oranının 48 aylık dönemde azalmaya devam ettiğini doğrulayan veriler, Evrysdi’nin uzun vadeli etkililiğini ve güvenliliğini güçlendiriyor.
Katılımcılar ayrıca yeme, içme, nesneleri toplama ve hareket ettirme gibi günlük yaşam aktivitelerini bağımsız olarak gerçekleştirirken sürekli iyileşme veya stabilizasyon bildirdiler.
Veriler, 19-22 Mart 2023’te Musküler Distrofi Derneği (MDA) Klinik ve Bilimsel Konferansı’nda sunuldu.
MDUK Oxford Nöromusküler Merkezi’nde Pediatrik Nöromusküler Hastalıklar Profesörü Laurent Servais, M.D., Ph.D., “Uzun vadeli bağımsızlığı ve günlük görevleri yerine getirme becerisini korumak, SMA ile yaşayan insanlar ve bakıcıları için önemli bir önlemdir. Evrysdi’nin hayatlarının bu yönünü anlamlı bir şekilde etkilediğini görmek cesaret verici” dedi.
“Bu deneme, ilerlemiş hastalığı olan hastalar da dahil olmak üzere Tip 2 ve Tip 3 SMA hastası kişileri içeriyordu. Bu son veriler, tedavinin ilk yılında gözlemlenen iyileşmenin, tedavi olmadığında gözlemleyeceğimiz düşüşle çelişen dört yıl boyunca devam ettiği konusunda bize güven veriyor.”
Çalışmanın ilk yılında gözlenen başlangıca göre motor fonksiyondaki artış, Evrysdi tedavisinin dördüncü yılında da devam etti ve Motor Fonksiyon Ölçümü (MFM-32) ve Revize Edilmiş Üst Ekstremite Modülü (RULM) ile ölçülmüştür. Tedavi olmaksızın, doğal tarih verileri, SMA Tip 2 veya Tip 3 hastalarının tipik olarak zaman içinde motor işlevinde bir düşüş gösterdiğini göstermektedir.
Evrysdi, dört yıllık süre boyunca iyi tolere edildi. Olumsuz olaylar(AE) ve ciddi olumsuz olaylar (SAE) altta yatan hastalığı yansıtıyordu. En sık bildirilen yan etkiler baş ağrısı, ateş (pireksi) ve üst solunum yolu enfeksiyonunu içerir. Tedaviyle ilişkili yan etkilerin hiçbiri çalışmadan çekilmeye yol açmadı.
Baş Tıbbi Görevli ve Küresel Ürün Geliştirme Başkanı Levi Garraway, M.D., Ph. D., “Bu yeni veriler, Evrysdi ile yapılan tedavinin, SMA Tip 2 veya Tip 3 hastası kişilerin birkaç yıl boyunca kas gücü ve hareket kabiliyetindeki gelişmeleri sürdürmesine yardımcı olabileceğini gösteriyor.” dedi. “Bu çalışmanın daha uzun vadeli sonuçları, Evrysdi’yi çeşitli yaşlar, hastalık şiddetleri ve tedavi geçmişleri arasında değerlendiren geniş klinik araştırma programımızın sağlam bulgularına katkıda bulunuyor.”
Roche, Evrysdi’yi dünyanın dört bir yanındaki insanlara ulaştırmanın yanı sıra SMA Foundation ve PTC Therapeutics ile yaptığı işbirliğinin bir parçası olarak klinik gelişimine de öncülük ediyor. Roche şu anda Evrysdi’yi SMA tedavisi için Ph II/III Manatee denemesinde kas büyümesini hedefleyen bir anti-miyostatin molekülü ile kombinasyon halinde araştırmaktadır.
Referanslar
[1] Oskoui, M ve ark. SUNFISH Bölüm 1 ve 2: Risdiplam’ın Tip 2 ve 3 spinal musküler atrofide (SMA) 4 yıllık etkinliği ve güvenliliği. 2023 MDA Clinical & Scientific Konferansında poster sunumu.