Roche grubuna bağlı Genentech şirketi, Risdiplam’ın 2. ve 3. tip SMA Hastalarındaki denemelerine dair yeni verileri yayınladı.
Ana başlıklar şunlar:
- Bu deneme SMA hastalığının yetişkinleri de içeren 2. ve 3. tip hastalarda denendiği ilk plasebo-kontrollü çalışmadır ve hareket fonksiyonlarında iyileşme veya sabit kalma görülmüştür.
- Sunfish adlı denemenin 2. bölümü olan ve onay öncesinde son aşama (pivot fazı) olan bu denemeye gerçek hayata uygun bir hasta topluluğu katılmıştır.
- Hastaların hareket puanlarında birincil ve ikincil hedeflere ulaşılmasını sağlayan, istatistiksel olarak anlamlı sonuçlar görülmüştür.
- Çalışmaların sonucuna göre MFM-32 (Motor Function Measure) ölçeğine göre yapılan değerlendirmede başlangıca kıyasla değişim Risdiplam alan hastalarda plasebo grubundakilere göre daha yüksek (Ortalama 1.55 puanlık fark; p=0.0156).
- Bir diğer hareket ölçeği olan RULM skalasına göre (Revised Upper Limb Module) yapılan değerlendirmeler de benzer şekilde plasebo grubundaki hastalara nazaran iyileşmeyi kanıtladı (1.59 puanlık fark; p=0.0028).
- Alt grup analizleri gösterdi ki MFM-32 ölçeğine göre yapılan değerlendirmede, plasebo grubuna kıyasla tedaviye en güçlü cevabı 2-5 yaş grubundaki hastalar verdi. (Risdiplam alanların %78.1’inde, plasebo alanların %52.9’unda ≥3 puanlık artış görüldü).
- 18-25 yaş grubundaki hastalarda ise stabilizasyon gözlendi. Burada stabilizasyon ≥0 puanlık artış olarak tanımlanmış. (Risdiplam alanların %57.1’inde, plasebo grubundakilerin %37.5’inde ≥0 puanlık artış). Roche yetkililerine göre tedavinin, hastalığı sabitleşmiş hastalardaki ana hedefi stabilizasyonu sağlamaktır.
- Bütün bu veriler 5-7 Şubat 2020 tarihlerinde Fransa’nın Evry şehrinde toplanan Uluslararası SMA Kongresi’nde sunulmuştur.
Roma’daki Katolik Üniversitesinin Çocuk Nöroloji bölümünde çalışan ve Sunfish denemesinin Baş Araştırmacı’sı olan Eugenio Mercuri şunları söyledi:
Risdiplam çocuk, ergen ve yetişkinleri içeren geniş bir hasta topluluğunda plasebo-kontrollü şekilde denenen ilk potansiyel tedavidir. Üretilen veriler göstermektedir ki Risdiplam, 2. tip ve yürüyemeyen 3. tip SMA hastalarının motor fonksiyonlarını korumak ve iyileştirmek suretiyle bu hastaların hareket etme özgürlüklerini desteklemektedir.
Haberin orijinalini okumak için tıklayınız.
Yorumumuz
- Bu verilere bakıldığında bu ilaçtan 2 ila 25 yaş arasındaki SMA hastalarının fayda sağlayacağı sonucu çıkarılabilir.
- 5-18 yaş grubundaki hastalara dair herhangi bir verinin ayrıntılı olarak paylaşılmaması dikkat çekiyor.
- Öte yandan paylaşılan bu özet verilere dayanarak 18-25 yaş grubundaki sonuçların ilk 1 yıllık tedavi neticesinde hastalığın durdurulduğu, ancak iyileşme yönünde bir fayda sağlanmadığı anlaşılmaktadır.
- Buradan hareketle Spinraza tedavisine başlayan ve bundan fayda da gören yetişkin hastaların merakla beklediği bir konu olan “Risdiplam’ın olumlu etkileri” konusunun önümüzdeki dönemde de tartışılacağı söylenebilir.