Scholar Rock Kas İlacı Apitegromab İçin FDA’ya Başvurduğunu Açıkladı
Amerikalı Scholar Rock şirketi kas ilacı Apitegromab için ABD Gıda ve İlaç İdaresi FDA’ya başvurduğunu açıkladı. Haberden öne çıkanlar şunlar: Scholar Rock’ın BLA (biyolojik […]
FDA ve EMA, Nusinersen’in Yüksek Dozu İçin Yapılan Başvuruları Kabul Ettiler
Biogen şirketi, Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi’nin (FDA) “İlave Yeni İlaç Başvurusu”nu (sNDA) kabul ettiğini ve Avrupa İlaç Kurumunun (EMA) Nusinersen‘in yüksek dozu için yapılan […]
Yeni Yılda Kurum Görüşmelerimize SGK ile Başladık
9 Ocak 2025 Perşembe günü Sosyal Güvenlik Kurumu’nda (SGK) Genel Sağlık Sigortası Genel Müdürlüğü’nde bulunan İlaç Dairesi’ni ziyaret ettik. Daire Başkanı Ecz. Ayfer Kalabalık’a […]
SMA İlaçları “Pazarda” En Öne Geçme Yarışında
Managed Healthcare sitesinde Ryan Flinn imzasıyla çıkan bir yazıya göre SMA için ilaç üreten şirketlerin 2024’ün 3. çeyreğine ilişkin sonuçları bu ilaçların dünya çapında nasıl […]
Nusinersen Tedavisinin 1-2-3. Tip SMA Hastaları Üzerindeki Etkisi: Tek Merkezli Bir Çalışmadan Gerçek Dünya Verileri
MDPI (Multidisciplinary Digital Publishing Institute) dergisinde Nusinersen tedavisinin 1., 2. ve 3. Tip SMA hastası çocuk hastalarda motor fonksiyonlarını iyileştirdiğini gösteren yeni bir çalışma yayınlandı. […]
Spinraza (Nusinersen) Uygulama Merkezleri Güncellendi (2024)
Ülkemizde hastalara uygulanan tek SMA tedavisi olan Spinraza’nın (Nusinersen) hastalara verildiği uygulama merkezlerinin listesi 2024’ün Eylül ayı itibariyle güncellendi. Uygulama merkezlerinin güncellenmesiyle listeye yeni hastaneler […]
Roche 2024 Yılının Üçüncü Çeyreğine Ait Mali Verileri Yayınladı
İsviçre merkezli Roche ilaç şirketinin 2024 yılının üçüncü çeyreğine ilişkin mali verileri yayınladı. Bilindiği üzere Risdiplam erken maddeli Evrysdi, SMA hastalığının şurup formunda olup […]
Sağlık Bakanlığı, Roche Şirketinin Risdiplam Etken Maddeli SMA Tedavisi Evrysdi’nin Ruhsat Başvurusunu Onayladı!
Sağlık Bakanlığı, Roche İlaç Şirketinin Risdiplam Etken Maddeli SMA Tedavisi Evrysdi’nin Ruhsat Başvurusunu Onayladı! SMA hastalığının tedavisinde dünyada onaylanmış olan 3 farklı ilaçtan birisi olan […]
Scholar Rock, SMA Hastalarında Apitegromab İlacının 3. Fazında Birincil Son Noktaya Ulaştığını Bildirdi
Scholar Rock, Faz 3 SAPPHIRE çalışmasında Spinal Musküler Atrofi (SMA) hastalarında apitegromab tedavisinin birincil son noktaya ulaştığını duyurdu. Çalışma, SMA hastalarında motor fonksiyonlarını iyileştirmede apitegromab’ın […]
Restore Denemesinin Kayıtlarına Göre 4 veya Daha Fazla SMN2 Kopya Genine Sahip SMA Hastalarında Zolgensma Tedavisinin Sonuçları
Avrupa Pediatrik Nöroloji Dergisi’nde (European Journal of Pediatric Neurology), Restore denemesi ile ilgili olarak, 4 veya daha fazla SMN2 gen kopya sayısına sahip SMA hastalarında […]