Novartis, Zolgensma adlı gen tedavisinin 2 ila 5 yaşlar arasındaki hastalardaki kullanımına dair yeni veriler yayınladı.
2-5 yaş arasındaki 2. tip SMA hastalarından B dozunu alanlar birincil etkinlik hedefine ulaştılar ve Hammersmith (HFMSE) ölçeğine göre 1 yıl sonunda ortalama 6 puanlık ilerleme gösterdiler. Bu, klinik olarak anlamlı bir ilerleme sayılan 3 puanın tam iki katıdır.
Bu gruptaki neredeyse bütün hastalarda (%92’si) en az 3 puanlık ilerleme görüldü, ki bu da hastaların gen tedavisine iyi bir cevap verdiğini göstermektedir. HFMSE ölçeğine göre gözlenen bu artışlar 2. tip SMA hastalarını etkileyen kaslara bağlı olan motor nöronların işlevselliğinin korunduğunu yansıtmaktadır. Bu kaslar dönme ve oturmada gövdenin kontrolü, yatmadan oturmaya geçiş gibi hareket gelişimleri ile ilgilidir.
STRONG adlı bu ilaç denemesinde görülen yan etkiler AVXS-101 molekülünün intravenöz (damardan) verildiği diğer denemeler ile benzer ve uyumluydu. Hiç ölüm bildirilmedi ve hiç yeni ciddi yan etki de görülmedi.
Zolgensma Denemelerinin Son Durumu
AVXS-101 intratekal programı 2019 yılının Ekim ayında FDA tarafından kısmen durdurulmuştu; buna cevaben Novartis bünyesindeki AveXis şirketi 335 hastanın hiçbirinde “sensör neöronopati” rahatsızlığı görülmediğini kanıtlayan verileri FDA’ya iletmişti. Bu hastaların bir bölümü intravenöz yolla (damardan) alan 1. tip SMA hastaları iken bir kısmı da intratekal yolla (omurilik sıvısından) ilaç alan 2. tip SMA hastalarıdır.
FDA’nın bu konuda 2020 yılının Haziran ayı sonundan önce bir karara varması bekleniyor.
Haberin orijinalini okumak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir).