(etken maddesi: onasemnogene abeparvovec)
damardan uygulamaya dönük suspansiyon
Novartis ve Luna Pharma temsilcileri ile Zolgensma denemeleri ve son gelişmeler hakkında görüştük.
Görüşmenin ana hatlarını aşağıda paylaşıyoruz (İtalik yazılanlar derneğimizin soruları, diğerleri muhataplarımızın cevaplarıdır).
- Gen tedavisi Zolgensma’nın Avrupa’da ödeme kapsamına alınması konusundaki son gelişmeler nelerdir? İngiltere, İtalya, Macaristan, Hollanda’da gelişmeler oldu. Diğer yandan Hollanda fiyatta indirim yapılmazsa geri ödeme kapsamına almayacağını söyledi.
- Zolgensma Rusya, Çekya (36 aya kadar), Macaristan (Çekya ile aynı), Slovakya (30 aya kadar), Portekiz gibi ülkelerde ödeme kapsamına girdi.
- İtalya ve İngiltere’de 6 ila 12 ay arası için de kapsama girmesi söz konusu. Slovenya, Hırvatistan ve Polonya’da birkaç hafta içinde sonuç almayı umuyoruz.
- Fransa’da sadece 1. tip ve 6 aydan küçük hastalar kapsama alındı ve şimdilik ATU kapsamında; yani nihai olarak ödeme kapsamına alınmadı.
- İspanya’da hiçbir adım atılmadı.
- Bazı ülkelerin, örneğin İngiltere’nin HTA değerlendirmeleri çok katı ve kanıta dayalı (evidence-based). Oralarda ilerlememiz daha zor oldu.
- Yeni başlatılan ve 21 kilogramdan düşük hastaların kaydolacağı SMART denemesinin amacı nedir?
- Biz bu deneme ile Yeni veri üretmek istiyoruz. Çoğu yerde ilacı alan hastalar 13,5 kilogramın altında. Az bir kısmı 13,5 kilogramdan yukarıda. Ve ABD’de ilaca dair bütün güvenilir veriler 13,5 kilogram ve altı için üretildi.
- ABD’de hastaların %60’ı için yeni doğan taraması uygulanmıştı ve o şekilde gen tedavisine gelmişlerdi. Bunlar için üretilen veri, küçük bebeklerin verisi anlamına geliyor.
- İşte şimdi biz daha fazla veri, kanıt (evidence) üretmeye çalışıyoruz.
- SMART denemesine halihazırdaki düzenlemeler nedeniyle Türkiye’de hasta alamıyoruz Avrupa, ABD, Avustralya, Tayvan’dan hastalar alınacak.
- Geçmişte FDA tarafından askıya alınan STRONG denemesinin akıbeti nedir? 2. ve 3. tip SMA hastaları için başka denemeler başlatılacak mı? REACH denemesine 40 yaşa kadar hastaların dahil edilmesi söz konusuydu, o ne oldu?
- STRONG denemesiyle ilgili FDA ile sürekli görüşme halindeyiz. Onlara istedikleri güncel bilgileri veriyoruz ve bir an önce başlatılacağı konusunda umutluyuz. FDA burada intratekal uygulamanın süreçlerini de görmek istiyor. Bu süreçleri güncellememiz de tabii zaman alıyor.
- Diğer denemelerle ilgili şu aşamada size kesin bilgi veremiyoruz.
- Novartis ve Luna Pharma olarak Zolgensma için Türkiye’deki kurumlarla görüşmeleriniz nasıl gidiyor?
- TİTCK ile iki yıldır çok sefer görüştük.
- Son olarak 2021’in Ocak ayının sonlarında gelip SGK Başkanı ve üst yönetimiyle görüştük. Uzun tartışmalar oldu. Kararın devlet kurumları tarafından verilmesi gerektiğini, en önemli noktanın onların kapsam konusunda bir karara varmaları olduğunu söyledik.
- Genel olarak devlet yetkililerine ancak elimizdeki veriye göre konuşabileceğimizi söyledik.
- Biz elimizdeki bütün bilgileri verdik. Devlet tarafında bizim elimizde bütün hasta popülasyonu için veri olmayışı dile getirildi. Biz de onlara ancak eldeki kanıt (“evidence”) ışığında konuşabileceğimizi söyledik.
- Avrupa’da çeşitli ülkelerden Zolgensma’nın 13,5 kilogramın üzerindeki hastalara artık uygulanmayacağı şeklinde bilgiler geliyor. Bu konudaki bilginiz ve yorumunuz nedir?
- Bu konuda firma olarak bize hastanelerden iletilen bir şey olmadı.
- Avrupa’da diğer tedavilerden Spinraza’ya geçenlerin durumuna dair değerlendirmeniz nedir?
- Almanya: Spinraza’dan geçenlerin hepsi Zolgensma alabiliyor
- Fransa: Spinraza’dan geçen hiç yok.
- İtalya: Ancak 12 aydan küçük hastalar Spinraza’dan Zolgensma’ya geçebiliyor.
- İngiltere: Karışık bir işleyiş var ve hepsi geçemiyorlar.
- İsrail: Zolgensma’dan sonra Spinraza’ya dönmek oldukça zor.
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.