Novartis ilaç şirketi, SMA gen tedavisi Zolgensma alan hastaların dokuzunda tümör vakasına rastlandığını duyurdu.
İngiltere’deki Yan Etki Duyurusu
İngiltere’de SMA hastası çocuklar için Zolgensma’ya erişimi koordine eden uzman ekip olan Ulusal MDT (multi-disciplinary team) 4 Kasım 2026 tarihinde ilaç şirketi Novartis’ten alınan bilgilere dayanarak bir açıklama yayınladı.
Açıklama şunları içermektedir:
2019 yılından bugüne dek bu tedaviyi alan çocukların arasında dünya genelinde toplam dokuz tümör vakası bildirilmiştir. Konuyla ilgili paylaşılan bilgiler henüz oldukça sınırlıdır. Üç çocuğun tümör dokusu incelenmiş; ikisinin gen tedavisiyle bağlantılı olduğu, birinin ise bağlantılı görünmediği belirtilmiştir. Yetkili kurumlardan ek bilgi beklenmektedir.
Açıklamada, uzmanların ailelerin kaygılarını anladığı ve bilgilerin mümkün olduğunca açıklıkla paylaşıldığı vurgulamaktadır. Dünya genelinde 6.000’den fazla çocuk tedavi almıştır; bildirilen ve doğrulanan vakaların sayısı ise oldukça azdır.
Mevcut bilgilere göre hastanın olağan bakımını veya kontrollerini değiştirmek ya da ek görüntüleme, test veya takip yapmak önerilmemektedir. Uzman ekip gelişmeleri izleyip yeni bilgileri paylaşacaktır. Sorusu olan aileler, çocuklarının kas ve sinir hastalıklarıyla ilgilenen sağlık ekibiyle görüşmelidir.
SMA Europe İçin Novartis’in Yaptığı Bilgilendirme
Novartis, 2019 yılından bugüne değin araştırmalar ve diğer tedavi programları da dahil olmak üzere toplamda 6.000’den fazla hastanın Zolgensma aldığını belirtmektedir. İlk onayın verildiği 2019’dan bu yana dokuz tümör bildirimi alınmıştır. Bunlar arasından İki vakada, tedavide kullanılan taşıyıcının DNA’sının hastanın DNA’sına yerleştiğine ilişkin kanıt bulunmuştur. Bu hastalar tedavi edilmiştir ve izlenmeye devam etmektedir.
Şirket, hastaların sağlık durumunun en önde gelen önceliği olduğunu belirtmektedir. Ayrıca Novartis, bu mekanizmayla oluşabilecek tümör riskinin ilaç bilgilerinde zaten yer aldığını; vakaların resmi sağlık kurumlarına zamanında bildirildiğini ve güvenlik değerlendirmelerinin sürdüğünü açıklamaktadır.
Türkiye’den Zolgensma Almış Hastalar ve Aileleri İçin Önemli Not
Çocuğunuz gen tedavisi olan Zolgensma ilacını aldıysa ve yan etkilerle ilgili sorularınız varsa tedavi gördüğünüz sağlık kurumuyla ve doktorunuzla mutlaka temasa geçin. Hastanın geçmişini en iyi onlar bilmektedir ve bu nedenle sizi en doğru şekilde yönlendirecek olan da yine onlardır.
Hekiminizle konuşmadan hastanın hali hazırda kullandığı ilaçlar veya ilave bakım prosedürünüzde bir değişikliğe gitmeyin.
Soru ve yorumlarınız için derneğimizle irtibata geçebilirsiniz.
Kaynaklar
İngiltere merkezli SMA UK kuruluşunun internet sitesindeki 4 Kasım 2026 tarihli açıklamayı buradan okuyabilirsiniz:
https://smauk.org.uk/treatments-research/zolgensma
SMA Europe kuruluşunun internet sitesindeki 5 Kasım 2026 tarihli açıklamayı buradan okuyabilirsiniz:
https://www.sma-europe.eu/news/information-regarding-recent-zolgensma-safety-concerns