Basın duyurusu – 14 Aralık 2022
NMD Pharma, Spinal Müsküler Atrofi Tip 3 Semptomlarının Tedavisine Yönelik NMD670’in Faz II Klinik Denemesini Başlatmak İçin IND Onayını Aldı
Aarhus, Danimarka, 14 Aralık 2022 – Nöromüsküler hastalıklar için sınıfında ilk, küçük moleküllü ClC-1 inhibitörlerini geliştiren klinik aşama biyoteknoloji şirketi¹ NMD Pharma A/S, Tip 3 Spinal Müsküler Atrofi (SMA) hastalarında yürütülen NMD670 çalışmasını faz II klinik aşamasına yükseltmek için, bugün ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) yeni Araştırma İlacı (IND) onayı aldığını duyurdu.
Faz II klinik denemesi, ayakta tedavi gören yetişkin SMA Tip 3 hastalarında NMD670’in etkinliğini, güvenliğini ve tolere edilebilirliğini değerlendirmek için yapılan rastgellenmiş, çift kör², plasebo kontrollü, çift-yönlü çapraz bir çalışmadır. Bu çalışma, uluslararası çok merkezli olup, ilk dozlamalarının 2023’ün ilk çeyreğinde yapılması beklenen hastalarla Kuzey Amerika ve Avrupa’daki merkezleri kapsayacaktır.
NMD670, kasa özgü klorür iyon kanalı olan ClC-1 iyon kanalının sınıfında ilk ve küçük moleküllü bir inhibitörüdür. NMD Pharma, ClC-1 inhibisyonunun nöromüsküler iletimini ve sonuçta iskelet kası fonksiyonunu artırabileceğini klinik öncesinde göstermiştir. Ekim ayında NMD, Miyastenia Gravis (MG) hastalarında yapılan bir Faz I/IIa çalışmasında nöromüsküler hastalıklardan muzdarip deneklerde güvenlik, tolere edilebilirlik ve başlangıç etkililik verilerini doğrulayan tek doz NMD670’ten elde edilen pozitif üst düzey³ verilerini duyurdu. Bu klinik öncesi ve klinik verilerden yola çıkarak, bu yeni yaklaşımın SMA’dan muzdarip olan hastaların tedavisinde faydalı olabileceği beklenmektedir.
NMD Pharma Yönetim Kurulu Başkanı Thomas Holm Pedersen şunları söyledi: “NMD670 ile SMA hastalarında ilk klinik araştırmamıza başlamak için IND onayını almamız, NMD Pharma’nın klinik gelişiminin yeni belirtilere ve coğrafyalara ilerlemesini yansıtıyor ve [bu onay] biz Miyastenia graviste tedavisinde NMD670’e ilişkin Faz I/IIa verilerinin başarılı olduğunu bildirdikten yalnızca iki ay sonra geliyor. SMA nadir bir hastalıktır ve tedavi alanındaki son zamanlardaki ilerlemelere rağmen, bu hastalarda güçsüzlüğü ve yorgunluğu hafifletmek için hala karşılanmamış önemli bir tıbbi ihtiyaç vardır.”
NMD Pharma Hakkında
NMD Pharma A/S, şiddetli nöromüsküler bozukluklar için sınıfında ilk ve yeni tedavilerin geliştirilmesinde lider olan klinik aşamadaki bir biyoteknoloji şirketidir. Şirket, 2015 yılında Danimarka’daki Aarhus Üniversitesi’nin bir yan kuruluşu olarak kuruldu ve fiziksel aktivite altında iskelet kası uyarılabilirliğinin düzenlenmesine odaklanmış 15 yılı aşkın bir süredir devam eden kas fizyolojisi araştırmaları üzerine temellendirildi. NMD Pharma, kas fizyolojisi ve kas bozukluklarına ilişkin derinlemesine bilgi birikiminden yararlanarak dünya lideri bir kas elektrofizyolojisi platformu inşa etmiştir ve miyastenia gravis, spinal müsküler atrofi ve Charcot-Marie Tooth dahil olmak üzere nöromüsküler rahatsızlığı olan hastaların tedavisi için üzerinde çalışılmakta olan ClC-1 inhibitörleri dizisi geliştirmektedir. Miyastenia gravis için öncü program NMD670’in Faz I/II klinik çalışmasından bildirilen pozitif üst düzey veriler, nöromüsküler fonksiyonu eski haline getirmek için ClC-1 inhibisyonuna klinik geçerlilik sağlamıştır. NMD Pharma, Novo Holdings, Lundbeckfonden BioCapital, INKEF Capital, Roche Venture Fund ve Jeito Capital gibi yatırımcılardan ~80 milyon avro topladı.
NMD670 Hakkında
NMD670, NMD Pharma’nın öncü geliştirme programıdır. İskelet kasına özgü klorür iyon kanalının (ClC-1) sınıfında ilk küçük moleküllü inhibitörüdür. NMD Pharma, ClC-1 inhibisyonunun nöromüsküler iletimi arttırdığını ve iskelet kası fonksiyonunu eski haline getirdiğini göstermiştir. Ayrıca bu yeni tedavi yaklaşımı, MG için yapılan Faz IIa klinik mekanizma çalışmasının yanı sıra miyastenia gravis (MG), spinal müsküler atrofi (SMA) ve bir dizi başka nöromüsküler hastalıkların hayvan modellerinde ikna edici klinik öncesi etkinlik verileri göstermiştir. Yakınlarda NMD670’e ABD Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından MG tedavisi için yetim ilaç tanımlaması (ODD) verildi.
Spinal Müsküler Atrofi Hakkında
Spinal musküler atrofi (SMA), temel iskelet kası aktivitesini kontrol eden sinir hücrelerinin ilerleyici yıkımı ile nitelenen ve zayıflık ve yorgunluğa neden olan bir genetik hastalık grubudur. SMA 5000’de 1 ve 10.000’de 1 yenidoğan oranları ile bebeklerdeki ölümlerin en yaygın genetik sebebidir. SMA’nın en yaygın biçimi, 5q kromozomu üzerindeki hayatta kalma motor nöron 1 geninin (SMN1) her iki kopyasındaki kusurlardan kaynaklanır. Kromozom 5q kaynaklı SMA, genellikle başlangıç yaşına bağlı olarak tip 1 ile 4 (bazen 0 ile 4) olarak sınıflandırılır. Tip 1 (0), doğumda veya bebeklik dönemindeki (doğumdan önce, tip 0) belirtilerle ortaya çıkan hastalığın en şiddetli şeklidir.
- clinical stage company: Klinik bir ortamda insanlarda denenmiş ürünü/ ürün adayı olan bir şirket
- double-blind: Katılımcıların da deneyi yapanların da belirlenmiş hangi tedaviyi gördüğünü bilmediği bir çalışma
- topline data: Hasta demografik verilerinin, birincil sonlanım noktası verilerinin ve körleme yapılmamış, kilitli klinik araştırma veri tabanından elde edilen güvenlik verilerinin bir özeti.
Çeviri: Eda Hacısağır