Amerikan Scholar Rock şirketi, Apitegromab adlı molekülün SMA hastalarında tedavi amacıyla onaylanması talebiyle yaptığı başvuru için ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nden (FDA) bir cevap mektubu “CRL – Complete Response Letter” aldı.
FDA, bu mektubunda başvurunun şu anki haliyle onaylanamayacağını bildirdi. Ancak mektupta ilacın etkinliği (ne kadar işe yaradığı) ya da güvenliği ile ilgili doğrudan bir olumsuz değerlendirme yer almıyor. Eleştirilen nokta, ilacın üretildiği üçüncü taraf bir üretim tesisinde yapılan inceleme sırasında tespit edilen teknik gözlemler (tesisteki üretim ya da dolum-bitirme işlemleriyle ilgili eksiklikler) oldu.
Scholar Rock, bu üretim tesisindeki sorunların düzeltilmesi için çalışmalara başlamış durumda. Şirket, çözümler tamamlandıktan sonra Apitegromab için yaptığı ruhsat başvurusunu yeniden sunmayı planlıyor.
Cure SMA Vakfı’nın başkanı Kenneth Hobby bu gelişme hakkında şunları söyledi:
Kasları hedefleyen böyle bir tedavi yaklaşımının onaylanmasının gecikmesşnden ötürü hayal kırıklığına uğradık. Kas gücü ve hareket fonksiyonları SMA topluluğunun içindeki pek çok hasta açısından henüz desteklenmeyen bir alandır. Motor fonksiyonlarındaki bir kazanım fertlerin günlük hayattaki önemli faaliyetlere katılmalarını sağlar. Bu nedenle SMA alanındaki bu ilk kas odaklı tedavinin bir an önce onaylanması yönündeki talebimizi yineliyoruz.
Daha önce hastalar üstünde yapılan klinik araştırmalarda Apitegromab’ın motor (hareket) fonksiyonlarında iyileşme gösterdiği bildirilmişti. Ayrıca, bu ilaç daha önce onaylanmış olan SMA tedavileri ile birlikte kullanıldığında da katkı sağlaması açısından umut vaat ediyor.
Hasta hakları savunucusu kuruluşlar ve bilimsel çevreler, bu gecikmenin hayal kırıklığı yarattığını, ancak ilacın kaslara yönelik tedavi yaptığı için dünya çapındaki SMA hastalarıaçısından yeni bir umut olduğunu vurguluyor.
Haberin aslını buradan okuyabilirsiniz.