ABD’li ilaç şirketi Biogen, “salanersen” (BIIB115/ION306) adlı yeni bir tedavinin 1. fazında klinik çalışmasından aldığı olumlu sonuçlara dayanarak, ilacı onay sürecine yönelik ileri aşama çalışmalara taşımaya hazırlanıyor.
Salanersen, aynı Biogen’in mevcut SMA tedavisi Spinraza gibi “antisense oligonükleotid” denen türde bir ilaç. Spinraza ile aynı etki mekanizmasına sahip olmasına karşın daha güçlü etki göstermesi ve yılda sadece bir kez uygulamanın yeterli olması hedefleniyor.
Bu ilaç denemesi iki parçadan oluştu:
A bölümünde sağlıklı, yetişkin erkek gönüllülere ilaç verildi. B bölümüne ise daha önce Zolgensma almış fakat kazanımları istenenin altında olan çocuk SMA hastaları katıldılar. 24 hastanın katıldığı B bölümünde 40mg veya 80mg Salersen yılda bir kez olacak şekilde verildi ve geçici sonuçlar incelendi. NfL (nörofilament ışık zinciri) konsantrasyonu artmış olan hastalara bakıldığında bu değerin ilk 6 ayda %70 düştüğü görüldü. Bu da nöron hasarının durdurulduğu manasına gelmektedir.
1. Faz Çalışmasının Sonuçları
- Daha önce gen tedavisi almış SMA hastası çocuklarda, Salanersen tedavisine başlandıktan sonra sinir hücrelerinin hasar görme hızında belirgin yavaşlama gözlendi.
- Motor (hareket) becerilerinde anlamlı gelişmeler oldu. Örneğin, 5 yaşında olmasına rağmen destek olmadan oturamayan bir çocuk, ilaca başladıktan sadece 3 ay sonra kendi başına oturabildi.
- Yılda tek doz olarak verilen 40 mg ve 80 mg’lık iki farklı doz genel olarak iyi tolere edildi.
- Kan tahlillerinde sinir hasar göstergesi olan “nörofilament” seviyeleri ortalama %70 düştü ve bu etki 1 yıl boyunca devam etti.
Hastaların Kazanımları
- Bazı çocuklar, daha önce yapamadıkları yürüme, emekleme, ayakta durma veya oturma gibi hareketleri yapabilir hale geldiler.
- Motor fonksiyon testlerinde anlamlı iyileşmeler görüldü.
Yan Etki (Güvenlik) Durumu
- İlacın güvenlik profili olumlu bulundu. En sık görülen yan etkiler ateş ve üst solunum yolu enfeksiyonu oldu.
Biogen, bu yeni ilacın Faz 3 aşaması için dünya genelindeki sağlık otoriteleriyle görüşmelere başladı. İlacın geliştirilmesi, üretimi ve pazarlanmasına dair haklar ise Ionis Pharmaceuticals şirketinden alınmıştır.
Haberin İngilizce orijinaline ulaşmak için tıklayınız.