Nusinersen’in yüksek dozunun, daha önce Risdiplam almış onlu yaşlarda ve yetişkin hastalarda değerlendirileceği ASCEND isimli çalışmada ilk hastanın tedavisi yapıldı.
Daha evvel Zolgensma almış ancak yeterince yarar görememiş 9 adet bebek ve çocuğun katıldığı RESPOND klinik denemesinin ilk sonuçlarına göre hastalarda Nusinersen sonrası herhangi bir olumsuz gelişme gözlenmemiştir.
Presemptomatik (hastalık belirtisi göstermemiş) hastaların katıldığı NURTURE klinik denemesinde uzun süreli kazanımlar devam etmekte olup katılımcıların %92 sinin olması gereken zaman diliminde bağımsız yürüyebildiği gözlenmiştir.
BIOGEN 14 Mart 2022 Muscular Dystrophy Association konferansında Spinraza ile ilgili 3 adet ( ASCEND, RESPOND ve NURTURE ) klinik denemeye ait son gelişmeleri duyurdu.
Ascend faz3b çalışmasında ilk hastanın tedavisi yapıldı.
Hali hazırda kayıtları devam eden Ascend çalışmasında 2022 ilk çeyreği itibariyle ilk hastanın tedavisi yapıldı. Nusinersen’in daha yüksek dozunun; yürüme kabiliyeti olmayan ve önceden risdiplam ile tedavi edilmiş hastalarda deneneceği bu çalışma ile ilgili bilgiler daha sonra sunulacaktır.
Boston children’s Hospital Nöromusküler merkezi ve SMA direktörü, Harvard Üni. Tıp Fakültesinden Prof.Dr. Basil Darras “SMA toplumu yeni gelişen tedavilerle birlikte tecrübe kazandıkça bu tedavilerin hastaların yaşamlarında ne denli gelişime sebep olduklarını görmekteyiz. Ancak SMA toplumunun hala ihtiyaçları devam etmektedir. Ascend çalışması hangi tedavinin geç başlangıçlı SMA hastaları için uygun olacağına dair veri toplamayı amaçlamaktadır.” açıklamasını yaptı.
RULM ( Revised Upper Limb Module ) skorlama sisteminde başlangıç puanına göre değişimin ana referans alınacağı ASCEND çalışmasına Konectom isimli Biogen tarafından geliştirilmiş olan akıllı telefon uygulaması da entegre olacaktır. genç ve yetişkin hastaların kullanacağı bu uygulamada motor fonksiyon ve günlük yaşama dair veriler takip edilebilmektedir. Ascend; yaklaşık 135 çocuk, genç ve yetişkin önceden risdiplam kullanmış katılımcıyı içine almayı hedeflemiş olup bu katılımcılar kendi daha evvel Nusinersen almışlar ve hiç Nusinersen almamışlar olarak 2 ana gruba ayrılacaktır. Tüm katılımcılara çalışma boyunca Nusinersen’in yüksek dozu verilecektir.
DEVAM EDEN ÇALIŞMALAR TEDAVİ SEÇİMİNDEKİ KARAR İÇİN BİLGİ TOPLAMAYI AMAÇLAMAKTADIR
Biogen ayrıca Respond çalışmasının temel karakteristiğine dair sunum yapmış olup, bu çalışmada Spinraza’nın etkinliği ve güvenliğini Zolgensma tedavisi almış ancak anlamlı bir fayda görememiş 9 bebek ve yürüme çağındaki çocuk için araştırılacaktır. Klinik deneme için kayıtlar Ağustos 2021 itibariyle tamamlanmış olup ilk güvenlik değerlendirmelerine göre hastalarda Spinraza ile alakalı olumsuz yan etki raporlanmamıştır.
Ek olarak, Spinraza’nın Pre-semptomatik aşamada tedavisine başlanmış bebeklerin değerlendirildiği Nurture çalışmasında ( Katılımcı yaşı en yüksek 5,7 ortalama 4,9 ) görülüyor ki erken ve kesintisiz tedavi katılımcıların motor fonksiyon gelişimine yardım ediyor. 2020 ara değerlendirmesinin ardından 11 aylık ek izlem sonrası ; bağımsız yürüme kabiliyeti kazanmış tüm çocukların bunu koruduğu ve bir çocuğun daha bu süreçte bağımsız yürüyebildiği görülmüştür. Böylece katılımcılar içerisinde bağımsız yürüyebilme yüzdesi %92’ye yükselmiştir. (25 te 23) Çoğu çocuk geçen zaman diliminde gereken motor gelişimi göstermiş olup, önemli bir motor beceri kaybı yaşanmamıştır. Spinraza’nın bu genişletilmiş takip süreci için güvenlik değerlendirmesi, önceden raporlanmış bulgularla tutarlılık göstermektedir.
Biogen firmasından Chief medical Officer Dr. Maha Radhakrishnan açıklamasında “Spinraza pre-semptomatik bebeklerden geç bulgu vererek ortaya çıkan yetişkinlere kadar önemli faydaları olduğunu göstermiştir. Biogen; yeni ve devam eden araştırmaları ile SMA toplumunun karşılanmamış ihtiyaçlarını tespit ederek, dijital çözüm gibi çözümlerle sağlık hizmetlerinin iyileşmesi ve hastanın kendi kendine yetebilmesini amaçlamaktadır. Ayrıca NURTURE çalışmasının en son sonuçları göstermeye devam ediyor ki; klinik semptomların başlangıcından önce tedavisine başlanmış olan bebekler olması gereken zaman dilimindeki motor becerileri normal çocuk gelişimiyle uyumlu biçimde başarabilmektedir.”
Kaynak: Biogen Announces New Updates Across its SMA Research Program at 2022 MDA Conference