İngiliz BBC haber kanalının internet sitesinde Zolgensma
Zolgensma tek seferlik bir gen tedavisi olup şu an itibariyle doz başına fiyata göre göre dünyanın en pahalı ilacıdır; ABD’deki fiyatı 2.1 milyon $ olarak belirlenmiştir. Gen tedavisi sağlık alanında en önde gelen konu olması itibariyle, SMA hastalığında sağlıklı genin vücuda verilmesine imkân tanımaktadır.
Bu ilaç geçtiğimiz yılın Mayıs ayında Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi FDA’dan piyasaya çıkma onayı almıştı. ABD dışında Zolgensma‘ya olan talebin artması üzerine, Novartis’in bir alt şirketi olan AveXis bazı SMA hastalarına bu ilacı bedava vermek üzere bir program başlattı.
Bu programa göre şirket dünya genelinde 100 hastaya bu ilacı bedava verecek ve bunu “körlemesine seçim” esası ile bir çekiliş mekanizması ile yapacaktı. Bu işleyişin 3 Şubat’ta başlaması planlanıyor. Şirket Aralık ayında şunu söylemişti:
Bu Erken Erişim Programı’nı eşitlik, klinik ihtiyaç ve küresel erişilebiirlik prensiplerine dayandırıyoruz ve hiçbir hasta çocuğu ya da hiçbir ülkeyi diğerine tercih etmiyoruz.
Novartis bu programın biyoetik uzmanlarının da desteği ile hazırlandığını belirtiyor. Fakat İngiltere’deki TreatSMA ve benzeri hasta toplulukları bu uygulamayı eleştiriyorlar. TreatSMA kurucularından Kacper Rucinski şunları söyledi:
Biz şirketten bu çekiliş yaklaşımını tamamen veya büyük oranda iptal etmesini istedik. Aslında bu tür erken erişim programlarını daima destekliyoruz.
Fakat burada şöyle bir yaklaşım var. “Başvurunuzu aldık, ihtiyacınız olduğunu da biliyoruz. Fakat şimdi bir zar atacağız ve size ilaç verip vermeyeceğimizi belirleyeceğiz.” Bu, insan sağlığı perspektifinden bakınca kabul edilemez bir şeydir.
“SMA Europe” derneği ise yaptığı açıklamada bu programın “binlerce SMA hastası bebeğin bu hayat kurtaran tedavi için birbirleriyle rekabete girmesine yol açacağını ve hasta topluluklarında bölünmelere yol açacağını” belirtti.
Haberin orijinali için tıklayınız.