Spinal Musküler Atrofi (SMA), 23 Aralık 2016 tarihine kadar tedavisi olmayan bir hastalıktı. Bu tarihte ilk tedavi Spinraza (nusinersen) FDA tarafından onaylandı. Mayıs 2017’de ise EMA onayını aldı. Türkiye’de, 2017 yazından beri SMA Tip 1 hastaları için, 1 Şubat 2019’dan beri ise SMA Tip 2 ve Tip 3 hastaları için SGK kapsamında sunulmakta, bebek, çocuk ve yetişkin yüzlerce hasta tedaviye erişmektedir.
İkinci olarak, Zolgensma (onasemnogene abeparvovec-xioi) ve üçüncü olarak da Evrysdi (risdiplam) tedavileri onaylarını aldı. Ancak henüz her iki tedavi de ülkemizde SGK kapsamında sunulmamaktadır.
Cure SMA’in verdiği bilgiye göre:
“Ufukta yeni dönüm noktaları var
Yeni SMA tedavilerini ilerletmek ve mevcut tedavilere erişimi iyileştirmek için ufukta heyecan verici fırsatlar var. Sadece önümüzdeki yıl, 5 ila 6 FDA onayı bekliyoruz – bu da daha önceki “yılda bir” olan rekorumuzdan önemli bir sıçrama.Bu ilerlemeler, daha fazla etkinlik için mevcut tedavilerin daha yüksek dozlarını, daha kolay uygulama için yeni formülasyonları ve kullanılabilirliği artırmak için farklı uygulama yollarını içermektedir.”
SMA için tedavi seçenekleri artarken, beklentimiz, talebimiz ve uğraşımız her hastanın tüm dünyayla eş zamanlı olarak tedavilere ulaşabilmesidir. Eşit şartlarda tedavi olmak tüm hastalarımızın yaşam hakkıdır.