- Beş yıllık tedaviden sonra, çocukların %91’i hayatta kaldı — tedavi olmayan, SMA Tip 1 hastası çocukların iki yaşını geçmesi beklenmezdi.
- Evrysdi ile tedavi edilen çocukların %96’sı yutabiliyor, %80’i beslenme tüpü olmadan beslenebiliyor ve %59’u en az 30 saniye destek almadan oturabiliyor.
- Evrysdi artık dünya çapında 15.000’den fazla hastanın tedavi edildiği 100’den fazla ülkede onaylanmıştır.
Basel, 07 Haziran 2024 – Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) bugün, Tip 1 spinal musküler atrofi (SMA) hastası olan çocuklarda Evrysdi® (risdiplam) ilacının sürdürülen etkinliği ve güvenlik profilini doğrulayan yeni beş yıllık verileri duyuruldu. Pivotal FIREFISH çalışmasının açık etiketli uzantısından elde edilen verilere göre, 5. yılın sonunda, Evrysdi ile tedavi edilen çocukların %91’i hayattaydı, %81’i kalıcı ventilasyon olmadan hayattaydı ve çoğunluğu en az 30 saniye boyunca desteksiz oturabiliyordu (%59). Beşinci yılın sonunda, yedi çocuk ayağa kalkabiliyordu; üçü destekle, dördü desteksiz ve altısı destekle yürüyebiliyordu. Hastalığı değiştiren bir tedavi olmadan, doğal tarih çalışmaları SMA Tip 1 çocukların bu tür dönüm noktalarına ulaşamayacağını ve genellikle iki yaşını geçemeyeceğini göstermektedir. Veriler, 5 – 7 Haziran 2024 tarihleri arasında düzenlenen Cure SMA Araştırma ve Klinik Bakım Toplantısı’nda sunuldu.
UCL Great Ormond Street Çocuk Sağlığı Enstitüsü ve Great Ormond Street Hastanesi’nden Profesör Giovanni Baranello, M.D. “Bu uzun vadeli bulgular, Tip 1 SMA hastası çocuklar için Evrysdi’nin devam eden faydasını doğruluyor,” dedi ve “Beş yıl boyunca Evrysdi ile tedavi edilen çocuklar, gelişim ve günlük yaşam için kritik beceriler olan oturma, ayakta durma ve yürüme becerilerini korumuş veya geliştirmiştir. Ezici bir üstünlükle aynı zamanda yutma ve besleme tüpü olmadan yemek yeme yeteneğini de korudu..” dedi.
Bayley Bebek Gelişimi Ölçeği (BSID-III) ve Hammersmith Bebek Nörolojik Muayenesi 2 (HINE-2) ile değerlendirilen motor fonksiyon yetenekleri, bu tedavi gören hastalarda korunmuş veya elde edilmeye devam edilmiştir. Evrysdi. FIREFISH sonuçları, Evrysdi ile tedavi edilen çoğu çocuğun aynı zamanda beslenme ve yutma yeteneklerini de koruduğunu gösterdi; 5. yılda değerlendirilenlerin %96’sı yutkunabiliyordu ve %80’i besleme tüpü olmadan beslenebiliyordu.
Baş Tıbbi Sorumlusu ve Global Ürün Geliştirme Başkanı Levi Garraway, M.D., Ph.D., “Bu, Evrysdi’nin önemli bir tedavi seçeneği olarak sağlam bir şekilde yerleşmesine yardımcı olan, dünya genelinde SMA hastalığı ile yaşayan çocukların yaşamlarını iyileştiren, çok sayıda içgörü ve veri sağlayan FIREFISH çalışmasının son okumasıdır.” dedi ve devamında “Bu, katılan çocuklar ve ailelerinin yanı sıra bizim için son derece minnettar olduğumuz birçok sağlık uzmanı ve hasta destek organizasyonunun bağlılığı ve adanmışlığı olmadan mümkün olmazdı.” dedi.
Tedaviye bağlı herhangi bir olumsuz olay (AE), tedavinin kesilmesine veya çalışmadan çekilmeye neden olmadı. AE’lerin genel oranı, 1. yılı ile çalışmanın son yılı arasında %66 oranında azaldı. En yaygın AE’ler üst solunum yolu enfeksiyonu (%64), ateş (%64) ve pnömoni (%50) idi. Hastaneye yatışlar 5 yıllık tedavi süresi boyunca azaldı ve Evrysdi tedavisine başladıktan sonra çocukların %22’sinin hastaneye yatırılması gerekmedi.
Evrysdi, hem merkezi sinir sistemine (CNS) hem de periferik dokulara sistemik olarak iletilmek üzere tasarlanmış tek oral, invaziv olmayan küçük moleküllü SMA tedavisidir.
Roche, SMA Foundation ve PTC Therapeutics ile yapılan işbirliğinin bir parçası olarak Evrysdi’nin klinik gelişimine öncülük ediyor.