Scholar Rock şirketi Apitegromab için FDA’dan hızlı işleme konma (fast-track designation) izni aldı.
ABD merkezli Scholar Rock, protein gelişim faktörlerinin rol oynadığı önemli hastalıkların tedavisine odaklanmış bir biyoteknoloji şirketidir. Şirket, bugün Amerikan Gıda ve İlaç İdaresi FDA’nın apitegromab için hızlı işleme konma izni verdiğini duyurdu. Bu ilaç, myostatin’in etkinleşmesini engellemektedir ve SMA hastalarının tedavisi için geliştirilmiştir.
Scholar Rock şirketinin genel müdürü Tony Kingsley konuyla ilgili olarak şunları söyledi:
Hızlı İşleme Konma Fast Track izninin almaktan çok mutluyuz ve apitegromab’ın SMA’nın “kaslara yönelmiş ilk tedavisi” olması konusunda FDA ile birlikte çalışmayı umuyoruz. İkinci fazı yürütülen TOPAZ denemesinden yakın zamanda açıklanan verilerin de bu ilacın SMA hastaları için taşıdığı dönüştürücü potansiyeli gösterdiğine inanıyoruz.
Hızlı İşleme konma izni karşılanmamış bir tıbbi ihtiyacı yerine getirmeyi amaçlar, bir diğer ifadeyle hiç tedavinin olmadığı veya mevcut tedavilerin eksik kaldığı yeri kapatan bir tedaviyi destekler. Bu da bir ilacın hayatta kalma, günlük faaliyetler veya tedavi eidilmese daha kötüye gitme gibi faktörleri etkileyip etkilemediğine dayalıdır. Apitegromab, bu aldığı izna ilaveten SMA için FDA’dan Yetim İlaç ve Nadir Pediyatrik Hastalık ile EMA’dan PRIME ve Yetim Tıbbi Ürün izinlerini de almıştır.
Bu izinler sayesinde ilaçların geliştirilmesi ve FDA tarafından değerlendirlmesine harcanan zamanlar azalmakta ve yeni tedaviler hastalara daha hızlı ulaştırılmaktadır. Scholar Rock da böylece FDA nezdinde sürekli geçerli bir BLA (Biyolojik Ruhsat Başvurusu) dosyası hazırlayabilecektir.
Apitegromab Hakkında
Apitegromab, bir protein olan myostatini engelleyen (inhibitör) bir moleküldür ve SMA hastalarının tedavisi için araştırma aşamasında olan bir ilaç adayıdır. Myostation, gelişim faktörlerinin TGFβ ailesinden olup iskeletteki kas hücreleri tarafından üretilir ve onun geninin yokluğu hayvanlarda ve insanlarda kas kütlesinde artış ve kas güçlenmesiyle ilişkilendirilmiştir. Scholar Rock araştırmacıları apitegromab’ın engellenmesinin SMA hastalarının hareket fonksiyonlarında klinik açıdan anlamlı iyileşmeler sağlayacağına inanıyorlar.
Haberin orijinalini buradan okuyabilirsiniz (İçeriğin dili İngilizcedir).
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.