SMA alanındaki diğer derneklerle birlikte Sağlık Bakanlığı Nadir Hastalıklar Dairesi ile video konferans yöntemiyle görüştük. Toplantının notları şöyle:
- Spinraza’nın kriterleri ve yeni tebliğ
- Yeni bir tebliğin ne zaman çıkacağına dair bir bilgi verilemiyor. Konunun SGK tarafında olduğu ifade edildi.
- TİTCK’ten onayların büyük oranda çıktığını ifade ettiler. TİTCK’ten gelen son verilere göre 1. tip hastalarda bugüne dek 701’de sadece 24’ünün ilacı kesilmiş.
- Cevaben bu verilen sayının kesinlikle gerçekçi olmadığını söyledik. 2020 yılının Şubat’ında derneğimize iletilen resmi verilere göre dahi ilacı kesilenlerin toplam sayısı 190 civarında olduğunu, son bir yıldakilerle birlikte bu sayı 300’e yaklaştığını söyledik.
- İlacı en başta veya ara dozlarda kesilen çok hasta olduğunu belirttik. TİTCK ve Bilim Kurulu tarafında hiç kriter olmaması yönünde görüşünün bulunduğunu, İngiltere örneğinin esas alınabileceğini söylediler.
- Zolgensma konusu
- Bonn Üniversitesi’nde Dr. Kirschner’in ekibi ile SMA Bilim Kurulu’nun görüştüğünü söylediler. Bir kongredeki sunumda Zolgensma aldığı halde vefat eden üç bebeğe dair bilgi verilmiş. Almanya’da sekiz hastayı içeren bir çalışma hakkında Bilim Kurulu’na bilgi aktarılmış.
- Öte yandan firmanın kendilerine son dönemde bir veri iletmediğini; derneklerle yapılan son toplantıdan bu yana yayınlanan bir makale vs. de bulunmadığını söylediler.
- Dernek olarak beklentimizin sadece birkaç pre-semptomatik ve çok küçük bebeğe değil; Avrupa’daki konsensüs ile uyumlu şekilde bütün hastalara bu tedavinin ulaştırılması olduğunu tekrarladık.
- Zolgensma alanların daha sonra Spinraza alamayacağı yönündeki Bilim Kurulu kararını tekrarladılar. Hekimlerin o hastaları takip edemedikleri için ilaç da verilemeyeceği yönünde görüşleri bulunuyor.
- Evrysdi konusu: Bu konuda kendileri veya TİTCK tarafından yürütülen bir çalışma bulunmadığını, topun SGK’da olduğunu söylediler.
- Medikal cihazlar: Öksürtme cihazı ve ventilasyon cihazlarıyla ilgili fiyat düzenlemesine dair hastaların ve ailelerinin hatırlattık; fakat bu konuda herhangi bir tarih verilemiyor.
- Genetik tanı kitleri ve PGT
- Kit üretimi TÜSEB bünyesinde yürütülüyor. Kitler Halk Sağlığı GM tarafından sahada test edilecek.
- Evlilik öncesi tarama ve Yenidoğan taraması şeklinde 2 konu var; ilk aşamada evlilik öncesi tarama kitleri çalışılıyor.
- İlgili kitleri firmalar getiriyor; validasyonunu Sağlık Bakanlığı yapıyor. Sağlık Bk. ve Nadir Hastalıklar Dairesi olarak biz firmaları tanımıyoruz.
- Konu Üretim ➔ Laboratuvarda validasyon ➔ Saha testi şeklinde ilerliyor.
- PGT konusu
- Sosyal Güvenlik Kurumu işin fiyatlandırma ayağını tamamlamış.
- Mart ayının ilk yarısında yayınlanması beklenen bir SUT tebliği değişikliği ile kamu ve özel hastanelerde bunun yürütülebilmesini sağlayacak bir düzenleme yapılacağı belirtildi.
- Bundan 2 yıl önce zaten kalıtsal hastalıklarda PGT’yi kapsayacak olan bir SUT tebliğinin çıktığını ve neden tekrar bir SUT düzenlemesine ihtiyaç duyulduğunu sorduk. Bu konunun SGK uhdesinde olduğunu; ek düzenlemelerin hala gerektiğini söylediler.
- İlacın uygulandığı merkezler
- Kas hastalıkları için merkezler “Hizmet Birimi” adıyla belirlenecekmiş. Bu konuda yakında bir yönetmelik yayınlanacak ve sahibi Sağlık Hizmetleri Genel Müdürlüğü olacakmış.
- Van, Diyarbakır, Denizli, Sivas gibi iller soruldu ama bu konularda henüz iyi bir haber veremeyeceklerini söylediler.