Novartis şirketi tarafından geliştirilen Zolgensma, 24 Mayıs 2019’da Amerikan FDA’dan onay alarak SMA hastalığının ikinci ilacı olmuştur. Ardından, 19 Mayıs 2020 tarihinde Avrupa İlaç Kurumu EMA’dan onay almıştır.
Bu ilacın etken maddesi onasemnogene abeparvovec-xioi’dir.
Hastalarda eksik veya işlevsiz olan SMN1 genini yenileyerek SMA hastalığının genetik kök sebebini hedef almak üzere tasarlanmıştır.
Bu yeni gen motor nöron hücrelerine daha fazla SMN proteini üretmeleri “talimatını verir”. Motor nöron hücreleri hayatta kalmak ve kasları desteklemek için SMN proteinine ihtiyaç duyarlar. SMA hastalığı hakkında daha fazla bilgi edinmek için sitemizdeki SMA Nedir bölümünü okuyabilirsiniz.
2019 yılından önce AVXS-101 adıyla bilinen bu ilacın 2 ila 5 yaş arasındaki 2. tip SMA hastalarındaki denemeleri devam etmektedir.
Sıkça Sorulan Sorular
SMA için geliştirilen bu gen tedavisi ile ilgili sıkça sorulan soruları ve cevaplarını topladığımız sayfamıza ulaşmak için tıklayınız.
Ürün Bilgisi
Zolgensma ürün bilgisi sayfamızı okumak için tıklayınız.
Novartis şirketinin ilaç için hazırladığı sayfaya ulaşmak için tıklayınız. (İçeriğin dili İngilizcedir).
Zolgensma ile İlgili Haberler
2019
Zolgensma FDA tarafından onaylandı.
AveXis şirketinin başlatacağı Zolgensma çekilişi ile ilgili bir haber
AveXis’e çekiliş ile ilgili ilettiğimiz sorular ve cevapları
2020