Amerikan Gıda ve İlaç Kurumu (FDA), Zolgensma (AVXS-101) adlı ilacın intratekal (omurilikten) uygulanmasını içeren denemeleri kısmi olarak askıya aldı. Kararın dayanağı hayvanlarda yürütülen laboratuvar denemelerindeki bulgular oldu.
Novartis grubu bünyesindeki AveXis şirketi AVXS-101’in intratekal olarak uygulanışını 2. tip SMA hastaları üzerinde denemeye devam ediyordu. Bu askıya alma kararı sadece STRONG denemesindeki yüksek doz ilaç alacak olan hasta grubunu etkiliyor. STRONG denemesi, AVXS-101’in hastalara bir kez uygulanışını içeren ve iki yıldır devam eden, açık etiketli, çok merkezli bir denemedir. Bu denemede düşük ve orta dozlar için hasta kayıtları çok uzun süre önce tamamlanmıştı; hastalara ilaç verilmişti ve bazı sonuçlar da yayınlanmıştı.
İnsanlardaki güvenilirlilik verilerinin incelenmesinin ardından hayvanlarda görülen yan etkilerin insanlardaki denemelerde görülmediği açıklandı.
AVXS-101 adıyla da bilinen Zolgensma’nın damardan uygulanışı bu karardan etkilenmedi. ABD’de piyasada ve 2 yaşından küçük hastalara uygulanmaya devam ediyor.
Novartis şirketi FDA ile bu konuda çalışmaya devam ettiğini açıkladı. Novartis’in amacı bu kısmi askıya almayı kaldırmak ve intratekal (omurilikten) denemelerin yeniden yürütülmesini sağlamak.
Haberin orijinalini okumak için tıklayınız (İçeriğin dili İngilizcedir).