- Bugün yayımlanan SUT tebliği değişikliğiyle, şurup formundaki (oral yoldan alınan), etken maddesi Risdiplam olan Evrysdi ticari isimli ilaç SMA hastaları için SGK ödeme kapsamına alındı.
- SMA hastaları bugünden itibaren Nusinersen veya Risdiplam tedavilerinden birini tercih edebilecek
- Güncel Sağlık Uygulama Tebliği’ne (SUT) şu adresten ulaşabilirsiniz: https://www.resmigazete.gov.tr/eskiler/2025/04/20250426-4.pdf
Yenidoğan SMA Hastaları (Tebliğin 4.2.49 Maddesi – Giriş Bölümü)
- Yenidoğan SMA hastalarına Nusinersen veya Risdiplam tedavisi uygulanabilecek.
- Kopya gen sayısına göre belirlenen tedavi başlangıç koşulları aşağıdadır:
- 1 kopya gen bulunanlarda: Klinik bulgular değerlendirilerek ilaç tedavisine başlanacak.
- 2 veya 3 kopya gen bulunanlarda: Doğrudan ilaç tedavisine başlanacak.
- 4 kopya gen bulunanlarda: Klinik takip sonucu belirtiler tespit edilirse ilaç tedavisine başlanacak.
1. Tip SMA Hastalarında Nusinersen Kullanımı (Tebliğin 4.2.49.A Maddesi)
- Klinik belirtilerin 180 günden (6 aydan) önce başlamış olması gerekiyor.
- Başlama koşulları:
- Ensefalopati teşhisi konmamış olması.
- Menenjit veya ensefalit öyküsü bulunmamak.
- Beyin-omurilik sıvısına yönelik kateter (BOS kateteri) bulunmamak.
- Tedavi planı:
- İlk 4 doz yükleme dozu olarak uygulanacak, ardından her 4 ayda bir idame dozu verilecek.
- Yükleme dozu için hazırlanan raporların süresi en fazla 3 ay, idame dozu raporlarının süresi ise en fazla 4 ay olacak.
- İdame tedavi döneminde:
- 3 hafta süren kalıcı invaziv solunum desteği ihtiyacı ortaya çıkarsa veya
- Perkütan gastrostomi tüpü ile beslenme zorunlu hale gelirse, tedavi sonlandırılacak.
- Hastaların sağlık kurulu raporlarında, motor beceriler, bilişsel gelişim, beslenme durumu, solunum fonksiyonları, fizik tedavi rehabilitasyonu ve ortopedik değerlendirmeler gibi alanlarda yaşa ve hastalığa özgü ölçütlerle yapılan standart değerlendirmelere yer verilecek. (Bu ifadeye yazının devamında “Hastaların sağlık kurulu raporlarında ilgili tüm kliniklerin değerlendirmeleri yer alacak.” şeklinde yer verilecek.)
1. Tip SMA Hastalarında Risdiplam Kullanımı (Tebliğin 4.2.49.A Maddesi)
- Risdiplam tedavisine başlanması durumunda
- Sağlık raporlarının süresi en fazla 3 ay olacak.
- İlaç reçetesi hastanın kilosuna göre düzenlenecek ve en fazla 2 aylık doz kapsayacak.
- Tedavi başladıktan sonra:
- 3 hafta süren kalıcı invaziv solunum desteği ihtiyacı gelişirse, tedavi kesilecek.
- Hastaların sağlık kurulu raporlarında ilgili tüm kliniklerin değerlendirmeleri yer alacak.
2. ve 3. Tip SMA Hastalarında Nusinersen Kullanımı (Tebliğin 4.2.49.B Maddesi)
- Başlama koşulları:
- İnvaziv veya non-invaziv solunum desteği kullanmıyor olmak.
- Oral yolla (ağızdan) beslenebiliyor olmak.
- Ensefalopati teşhisi konmamış olması.
- Menenjit veya ensefalit geçmişi olmaması.
- Spinal kord (omurilik) hastalığı bulunmaması.
- BOS drenajı için yerleştirilmiş bir şant veya BOS kateteri bulunmaması.
- Tedavi planı:
- İlk 4 doz yükleme dozu olarak, sonrasında 4 ayda bir idame dozu uygulanacak.
- Yükleme dozu raporlarının süresi en fazla 3 ay, idame dozu raporlarının süresi en fazla 4 ay olacak.
- Hastaların sağlık kurulu raporlarında ilgili tüm kliniklerin değerlendirmeleri yer alacak.
- Tebliğe göre, tedaviye devam için herhangi bir ek koşul bulunmamaktadır.
2. ve 3.Tip SMA Hastalarında Risdiplam Kullanımı (Tebliğin 4.2.49.B Maddesi)
- Başlama koşulları:
- İnvaziv veya non-invaziv solunum desteği kullanmıyor olmak.
- Oral yolla (ağızdan) beslenebiliyor olmak.
- Ensefalopati teşhisi konmamış olması.
- Tedavi planı:
- Yenidoğan taramasından gelen hastalar ve 1. tip SMA hastalarında rapor süresi en fazla 3 ay olacak.
- Diğer tip SMA hastalarında rapor süresi en fazla 6 ay olacak.
- Reçete hastanın kilosuna göre hazırlanacak ve en fazla 2 aylık doz içerecek.
- Hastaların sağlık kurulu raporlarında ilgili tüm kliniklerin değerlendirmeleri yer alacak.
- Tebliğe göre, tedaviye devam konusunda ayrıca bir koşul bulunmuyor.
İlaçlar Arası Geçiş Koşulları (Tebliğin 4.2.49.C Maddesi)
- SMA tedavisinde yalnızca bir ilaç kullanılabilir; iki tedavi bir arada kullanılamayacak
- Hastalara Nusinersen ya da Risdiplam tedavisi verilebilecek.
- Bir tedaviden diğerine geçebilmek için:
- Hastanın, mevcut tedavisini en az 1 yıl kullanmış olması gerekiyor.
- Geçiş süreleri:
- Nusinersen’den Risdiplam’a geçiş için: Son Nusinersen uygulamasının üzerinden en az 4 ay geçmiş olmalı.
- Risdiplam’dan Nusinersen’e geçiş için: Son Risdiplam dozundan en az 15 gün geçmiş olmalı.
Zolgensma Hakkında
Yayımlanan tebliğ, SMA’nın gen tedavisi olan Zolgensma ile ilgili herhangi bir düzenleme içermemektedir.