Evrysdi ile en az bir yıl tedavi edilen presemptomatik bebeklerin oturabildiğini, ayakta durabildiğini ve yürüyebildiğini gösteren RAINBOWFISH ara verilerine dayalı onay verildi. Prospektüs, en az […]
Arka plan: Spinal musküler atrofi, survival motor neuron (SMN1) genindeki biallelik delesyonların neden olduğu, nadir görülen, nörodejeneratif bir hastalıktır. Onasemnogene abeparvovec, SMN1 transgenini ulaştırmak için […]
Yeni Gen Terapisi güvenlik ve etkinlik açısından fare modelinde potansiyel gösteriyor SMA için ikinci jenerasyon deneysel gen terapisinin, hasta fare modeli çalışmasındaki gen terapisinin bir […]
Hekimlerimizin ülkemiz SMA hastalarının Spinraza (Nusinersen) tedavisi hakkındaki gözlemleri ve çalışmaları bizler için çok değerli. AAN 2022’de (American Academy of Neurology: Amerikan Nöroloji Akademisi) sunulan; […]
Her SMA hastasının kendi hikayesi vardır. SMA Hikayeleri serimize Hakan’ın hikayesi ile başlıyoruz. İlk ağızdan SMA hasta hikayelerinin bir farkındalık oluşturmasını, okuyan herkese ışık […]
Spinraza klinik çalışmalarında da yer almış, SMA alanında bilinen nörologlardan Dr. Finkel ve arkadaşlarının “Scientific rationale for a higher dose of nusinersen”, Türkçe’si “Daha yüksek […]
Onasemnogene Abeparvovec (Zolgensma®) gibi Adeno-İlişkili Virüs (AAV) gen tedavileri, Spinal Musküler Atrofi’de (SMA) oldukça umut vericidir. Kompleman Faktör I geninde potansiyel bir genetik yatkınlık taşıyan […]
Derneğimiz Yönetim Kurulu Üyelerinden Uğur Cem Gürpınar, engelliler haftası nedeniyle Çekmeköy Erdem kolejinin düzenlediği etkinlikte gençlerimiz ile bir araya geldi.Sosyal sorumluluk ve nadir hastalıklar farkındalığı […]
SMA hastalarında yeterli seviyede ve fonksiyonel SMN proteini yoktur ve her SMA hastasının SMN1 geni delesyona veya mutasyona uğramıştır. SMA tedavileri SMN1 geninin sentetik bir […]
“Sadece 5 dakika” diyerek engelli park yerine aracını bırakma! Dükkanının önündeki rampaya saksı koyma! Uygun ölçülerde asansörler, rampalar olsun! Anlamak için yaşaman gerekmez. ENGELSİZ bir […]
Telif hakkı © 2025 | MH Themes tarafından WordPress teması