Son SUT değişikliği SMA hastaları için neler getiriyor?
Bu konudaki soruları ve cevapları listeledik.
Soru: Bu SUT güncellemesi 1. tip SMA hastaları için ne getiriyor?
Cevap: Bu güncellemeyle 1. tip SMA hastalarının Nusinersen almaya devam edebilmeleriyle ilgili bütün kriterler kaldırılmış oldu.
Spinraza’nın beşinci dozu alabilmek için CHOP-INTEND puanında 4 puanlık artış görülmesine dair koşul artık aranmayacak. Yükleme dozlarını tamamlayan ve başlangıçtaki klinik durumlarını koruyan 1. tip hastalar tedavilerine devam edip beşinci ve sonraki dozları doğrudan alabilecekler.
İlaca başlayabilmek için hastanın SMN2 geni kopya sayısının en az 2 olması gerekiyordu. Bu güncellemeyle kopya sayısı 1 olan 1. tip SMA hastası bebekler de ilaç alabilecekler.
6 ila 9. dozlar arasında gereken sürekli hareket puanını arttırma koşulu da yürürlükten kalktı. Benzer şekilde 10. doza ulaşmayla ilgili kriterler de artık yok.
İlaca başlamaya dair koşullar önceki tebliğ ile aynı.
Soru: Bu SUT güncellemesi 2. ve 3. tip SMA hastaları için ne getiriyor?
Cevap: Bu güncellemeyle 2. ve 3. tip SMA hastalarının Nusinersen almaya devam edebilmeleriyle ilgili bütün kriterler kaldırılmış oldu.
İlacın beşinci dozu alabilmek için Hammersmith (HFMSE) puanında 3 puanlık iyileşme koşulu artık aranmayacak. Yükleme dozlarını tamamlayan ve başlangıçtaki klinik durumlarını koruyan 2. ve 3. tip hastalar tedavilerine devam edip beşinci ve sonraki dozları doğrudan alabilecekler.
İlaca başlamaya dair koşullar ise önceki tebliğ ile aynı.
Soru: Bipap cihazı kullanan veya trakeostomisi açılmış 2. tip hastaların durumu ne olacak? Başlangıç kriterleri bu hastaların ilaca erişmesini engelliyor mu?
Cevap: Bu tebliğin olumsuz bir yanı olarak bu nokta gözüküyor. 4.2.49.B maddesinin 2. fıkrasının c bendi “invaziv/non invaziv mekanik solunum desteği ihtiyacı olmayan” hastalarda tedaviye başlanacağını belirtiyor. İnvaziv bir uygulama olan trake açılması ve non-invaziv solunum desteği olan bipap kullanımı tedaviye başlama açısından engel olarak görünüyor. Bu konuda daha ayrıntılı bilgi edinmek isteyen hastalarımızın ve ailelerimizin derneğimizle irtibatta olmalarını tavsiye ediyoruz.
Soru: İlaç için her rapor çıkartışımızda ortopedi veya beyin cerrahi bölümünden LP (lomber ponksiyon) yapılmasına uygunluk yazısı alıyorduk. Bu uygulama devam edecek mi?
Cevap: Yayınlanan tebliğin 2. ve 3. tiplerle ilgili olan 4.2.49.B maddesinin 1. fıkrasının g bendine göre hastaya lomber ponksiyon uygulanmasına engel bir durum olmadığının “İlaç Kullanım Onayı”nda belirtilmiş olması gerekmektedir. Bu durumda yine yazı alarak yurtdışı ilaç başvurusuna dair dosyalara eklenmesi gerekiyor.
Soru: İlacı fizik veya solunum kriterleri sebebiyle uzun süre önce kesilen hastalarımızın tedaviye ne şekilde devam edecekleri belli mi? Bu hastalar ilaç almaya en baştan yükleme dozlarından mı yoksa kaldıkları yerden mi başlayacaklar?
Cevap: Bu konuda henüz açık ve net bir bilgi bulunmuyor.
Soru: Eski tebliğ tamamen geçersiz midir? Bugünkü güncellemeyi anlamak için eski SUT tebliğinden hangi bölümleri esas almamız gerekiyor?
Cevap: Bu yayınlanan güncellemede SUT’un “4.2.49 – (Spinal Musküler Atrofi hastalığında Nusinersen sodium kullanım ilkeleri” maddesinin “…” şeklinde düzenlenmesine oybirliği ile karar verildiği belirtiliyor. Dolayısıyla eski SUT’taki 4.2.49 maddesinin neyi içerdiğinin bir önemi kalmamış oluyor.
Soru: Gen tedavisi Zolgensma ile ilgili bir gelişme oldu mu?
Cevap: Bu SUT güncellemesi Zolgensma ile ilgili herhangi bir gelişmeyi içermiyor.
Soru: Evrysdi ile ilgili bir gelişme var mı?
Cevap: Yayınlanan bu SUT güncellemesinde Risdiplam etken maddeli Evrysdi ile ilgili bir değişiklik bulunmuyor.
Yasal Uyarı: Yayınlanan sayfanın / haberin tüm hakları SMA Benimle Yürü Derneği’ne aittir. Kaynak gösterilse veya aktif bir bağlantı verilse dahi sayfanın / haberin tamamı ya da bir bölümü kesinlikle kullanılamaz. Kullananlar hakkında yasal işlem başlatılır.