SMA Hastalığının Belirti Göstermeyen Bebeklerde Zolgensma Çalışması
1. tip SMA riski taşıyan iki SMN2 kopyası olan presemptomatik (henüz hastalık belirtisi göstermeyen) bebekler için onasemnogene abeparvovec (zolgensma): 3. fazdaki SPR1NT denemesi SPR1NT (NCT03505099), […]