Almanya’da yapılan bir çalışmaya göre Spinraza’nın yetişkin hastalarda intratekal şekilde (omurilik sıvısından) uygulanması güvenli ve etkilidir.
“Therapeutic Advances in Neurological Disorders” adlı dergide yayınlanan çalışmanın başlığı şöyledir: “Feasibility and safety of intrathecal treatment with nusinersen in adult patients with spinal muscular atrophy,” (Nusinersenin yetişkin SMA hastalarında intratekal olarak uygulanmasının fizibilitesi ve güvenilirliği) . Makalenin orijinaline ulaşmak için tıklayınız.
Yetişkin 2. ve 3. tip SMA hastalarında Spinraza’nın (nusinersen) doğrudan omurilik sıvısına verilmesi uygulanabilirdir ve iyi tolere edilmiştir. Yine de böyle bir uygulamanın 2. tip SMA hastaları için ve de spinal füzyon ameliyatı geçirmiş olan hastalar için zorlukları olabilir.
Spinraza’nın 1. ve 2. tip SMA hastalarına hayatta kalmayı sağladığına ve hareket kabiliyetini arttırdığına dair yeterli kanıt bulunmaktadır. Halihazırda CSF kısa adıyla bilinen omurilik sıvısına verilmektedir.
Bu işleme intratekal enjeksiyon denmektedir ve ilaç hastaya ömür boyu 4 ayda bir uygulanmaktadır. Bu sayede Spinraza SMA hastalığının şiddetle etkilediği merkezi sinir sistemine (omurilik ve beyin) kolayca ulaşmaktadır.
Öte yandan, bu uygulama türü omurgasında bozukluk olan güvenlik ve erişilebilirlik açısından zorluklara yol açmaktadır. Skolyozu olan hastalarda, omurga bükülmekte ve S şeklini almaktadır. Spinal füzyon bu hastalarda 2 veya daha fazla omur kalıcı olarak bağlanarak yapılan ameliyata verilen addır. Bu tip bir omurga ameliyatı doktorların LP işlemini uygulayarak Spinraza’yı vücuda enjekte etmelerine engel olabilmektedir. (LP, lumbar puncture denen bel bölgesinden delme işleminin kısa adıdır)
İşte bu intratekal uygulama şekli yetişkinlerde sorunlara yol açabilir ve maalesef bu tedavinin yetişkinlerdeki kullanımına dair daha az bilgi bulunuyordu. Bunları araştırmak için bir Alman araştırma ekibi Spinraza’nın yetişkin SMA hastalarında kullanımına dair güvenilirliğini ve tolerans durumunu değerlendirdi.
Çalışmaya 28 hasta katıldı. Bunların 9’u 2. tip SMA, 19’u ise 3. tip SMA hastasıydı. Bu hastalara ilk enjeksiyonları yapıldığında ortalama yaşları 38.5 idi. 3. tip hastaların yaklaşık yarısı tedaviye başladıklarında yürüyebiliyorlardı, fakat 2. tip SMA hastalarının hiçbiri yürüyemiyordu.
Toplam 26 hastaya Spinraza intratekal şekilde uygulanabildi. 3. tip SMA hastalarına toplamda 65 kez standart LP uygulaması yapıldı. CT (bilgisayarlı tomografi) eşliğinde LP uygulaması ise 9 tane 2. tip SMA hastasına ve 2 tane 3. tip SMA hastasına gerçekleştirildi
Araştırmacılar şunları ifade ettiler:
İki hasta dışında bütün enjeksiyonlar başta planlanan yöntemle gerçekleştirildi. Spinraza’nın iyi tolere edilen bir uygulaması 1 hasta hariç hepsinde yaştan, hastalık tipinden ve omurga deformiteden bağımsız olarak yapılabildi. Yaptığımız çalışma SMA hastası yetişkinlerde Nusinersen’in uygulanmasının güvenilirliğini ve uygulanabilirliğini gösteren ‘gerçek hayat verileri’ sağladı.
3. tip SMA hastaları ve ileri seviye skolyozlu hastalar için floroskopi-destekli LP işlemi Spinraza’nın uygulanmasını sağlayabilir. 2. tip SMA hastaları için ve füzyonu olanlar içinse bilgisayarlı tomografi rehberliğigindeki LP uygulama için ve yan etkileri azaltmak için en uygun yaklaşımdır.
SMA hastalığının tedavisinden en iyi ve en başarılı sonucu alabilmek için ayrıntılı hasta bilgisi, hastanın geçmişine dair veriler ve nörologlarla nöro-radyologlar arasında disiplinler-arası işbirliği gerekmektedir.