Scholar Rock Şirketi, eski adı SRK-015 olan kas ilacı apitegromab için yürüttüğü denemeden veriler yayınladı. 2. ve 3. tip SMA hastalarında yürütülen TOPAZ adlı ilaç denemesine dair yayınlanan verilerin ana başlıkları şöyle:
- Veriler, 2. ve 3. tip SMA hastalarında Apitegromab’ın tedavi potansiyeli için faydasını ortaya koyduğunu (kavramın kanıtlanması) göstermektedir.
- 3. faz katılımının 2021 sonuna kadar başlatılması bekleniyor
- Avrupa İlaç Ajansı (EMA), SMA hastalarının karşılanmamış tıbbi ihtiyaçlarını tanıyarak Apitegromab’a Öncelikli İlaçlar (PRIME)* ataması vermişti.
Ayrıntılı Veriler
1. Grup: 5-21 yaş arasındaki yürüyebilen SMA Tip 3 hastaları, 20 mg/kg doz tekli tedavi veya Nusinersen ile birlikte:
Revize Edilmiş Hammersmith Ölçeği’ne göre (RHS) başlangıca kıyasla ortalama 0,3 puanlık düşüş gözlendi. Bu gruptaki hastaların çoğunluğu (hastaların %57’si, 23’te 13’ü), RHS skorunda başlangıca göre > 0 puanlık bir değişikliğin yansıttığı üzere motor fonksiyonlarını korumuş veya geliştirmiştir. Hastaların %22’si ise (23’te 5’i) başlangıca göre en az 3 puanlık bir artış sağlamıştır.
Sonuçlar, bu popülasyondaki bazı hastalarda potansiyel klinik etkiyi ortaya koymaktadır.
2. Grup: 5-21 yaş arasındaki 2. tip SMA hastaları ve Nusinersen’e 5 yaşında veya 5 yaşından sonra başlayan yürüyemeyen 3. tip SMA hastaları 20 mg/kg doz almıştır:
Hammersmith Functional Motor Scale Expanded (HFMSE)’ye göre başlangıca kıyasla ortalama 0,6 puan bir gelişme gözlendi. Hastaların çoğunluğu (%64’ü, 14’te 9’u) başlangıca göre en az 1 puanlık bir artış elde etmiş ve hastaların %29’u (14’te 4’ü) başlangıca göre en az 3 puanlık bir artış elde etmiştir. Sonuçlar, altı aylık ara analizde gözlenen motor fonksiyondaki gelişmelerin potansiyel dayanıklılığını desteklemektedir.
3. Grup: 2 yaşında veya 2 yaşından büyük, Nusinersen’e 5 yaşından önce başlayan 2. tip SMA hastaları. HFMSE’de başlangıca göre 20 mg/kg doz ve 2 mg/kg doz kollarında sırasıyla 7,1 ve 5,3 puanlık ortalama gelişme bir değişiklik gözlendi.
Tüm grupta hastaların %59’u (117’de 10’u) 5 puan’dan fazla bir artış elde etti ve hastaların %35’i (17’de 6’sı) başlangıca göre 10 puandan fazla bir artışa ulaştı.
Denemelerin Uzun Vadeli Sonuçları
Sonuçlar, altı aylık ara analizde gözlenenin ötesinde, motor fonksiyonda daha fazla gelişme olduğunu göstermektedir. Klinik etkililiğe (HFMSE gelişmeleri) ve farmakodinamiğe (hedef etkileşim) dayalı olarak doza cevap verildiği gözlenmeye devam etti.
12 aylık üst düzey analize göre apitegromab için hiçbir güvenlik problemi ortaya çıkmamıştır. Tedaviyle ortaya çıkan ve en sık bildirilen beş yan etki baş ağrısı, yüksek ateş, üst solunum yolu enfeksiyonu, öksürük ve nazofarenjittir.
12 aylık TOPAZ denemesini tamamlayan 57 hastanın tamamı uzatma denemesine de katılmayı seçti.
Haberin orijinali için tıklayınız
*Kavramın kanıtlanması (ingilizce’de proof of concept) ilacın molekülünün geçerli olduğunun ve ilgili mekanizmada çalıştığını gösterilmesi demektir.
*PRIME (Priority Medicines): PRIME işaret verilen moleküllere, pazarlama izni için başvurulduğunda, ürünlerin daha kısa sürede değerlendirilmesi ve onaylanması beklenmektedir.